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这个日本新药研制的核酸治疗肌营养不良新药，在上月获批后，5月进入医保。
Viltolarsen维特拉森是由日本新药（NipponShinyaku）研制。
这次定价的产品是维特拉森毫克滴注。
药用分类是神经系统和器官药物（注射药物）。适应症是杜氏肌肉营养不良（DMD），通过外显子53跳过确认可治疗的肌营养不良。
日本的医保定价机构，中医协近日公布了维特拉森的药品价格：mg5mL1瓶为91，日元（约合人民币6，元）。
这比针对外显子51跳跃的Sarepta公司的核酸药eteplirsen，价格要低。
Sarepta公司的第一个获批治疗DMD的核酸新药，医保支付前的价格为1，美元（毫克，11，人民币元）和8，美元（毫克），折合一年的治疗费用预计为30万美元。
维特拉森的市场预测（高峰期为上市3年后）是治疗名患者，年销售为54亿日元（3.57亿人民币元）。
维特拉森是由日本新药和日本国家精神和神经医学研究中心联合发现的一种核酸药物，是一种反义合寡核酸（ASO）。通过绕过肌营养不良基因外显子53，产生功能性肌肽蛋白，有望抑制疾病进展，改善病理状况。
这是亚洲第一个治疗DMD的新药。目前还没有其他药物具有相同的作用机制。
这个定价是基于新药创新性和罕见病的优惠*策制定的。
其中，10%的加分给与了维特拉森，为了奖励这个新药的创新性。
另外的10%加分是给与指定孤儿药资格，符合加法要求。由于孤儿药使用的患者数量有限和市场规模小，因此给与加分鼓励。
维特拉森是基于二期临床试验结果就获得了有条件批准。在这个药物的临床二期的试验中，16名4-10岁的DMD患者参加了Viltoarsen的研究。这个研究每周用药，治疗周期为24周的输液治疗。
与自然病史控制组的孩子相比，接受治疗的孩子在10米行走，6分钟行走，从坐姿起来等的一系列指标上有改善。
此外，试验中没有出现因为剂量增加而出现的不良反应。说明这个新药的安全性比较好。
参考：