不出国就可以参加临床试验
这个梦想正在变成现实。
最新的信息显示，这个新药的全球多中心三期临床试验包括国内的患者参与。
这个三期临床试验，主要研究一个单克隆抗体治疗肌营养不良患者的肌肉纤维化。
坚持每天阅读健点子的你一定不陌生，肌肉炎症和肌肉纤维化是进行性肌营养不良的主要特征，尤其是在7岁以上的进行性肌营养不良的孩子中，肌肉炎症和肌肉纤维化表现明显。
这个单抗新药，就是Pamrevlumab（帕姆雷芦单抗）。
这个全球三期临床试验，是一个第3阶段，随机，双盲，评估帕帕姆雷芦单抗（FG-）或安慰剂与激素结合，在可以独立行走的杜氏肌营养不良（DMD）患者的临床试验。
健点子小编查到Clinitiials临床试验记录显示，这个三期临床试验主要有两个部分，其中，一个部分计划在全球招募70名杜氏进行性肌营养不良的患者参加。
（Clincaltrials显示的Pamrevlumab治疗DMD的三期临床试验记录）
试验的第一组（ArmA）接受Pamrevlumab35毫克/公斤静脉注射+激素口服治疗。
试验的第二组（ArmB）接受安慰剂静脉注射+皮质类固醇口服治疗。
三个月前，FibroGen公司（纳斯达克：FGEN）就宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予该公司的用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）的Pamrevlumab（帕姆雷芦单抗）快速通道指定。
这个快速通道（FastTrack）指定是在对不能行走的DMD患者单臂试验的第二阶段临床数据评估的基础上授予的。
快速通道让药企可以更加方便和新药审评的监管部门沟通，加速新药审批审评的过程。
这也是Fibrogen公司第二个进入中国的新药。此前，这个美国药企，通过和阿斯利康（AstraZeneca）公司的合作，成功将一个一类新药在中国获得了新药的获批上市。
这个新药，就是Roxadustat(罗沙司他）。
"通过我们的北京子公司，FibroGen中国，并与我们的全球研发计划同时，我们寻求研发和慢性肾病（CKD）相关的贫血的作为国内一类新药。“Fibrogen公司在网站上表示道。
”我们已获得国家药品监督管理局（NMPA）的上市授权，用于治疗透析患者和未透析患者慢性肾病（CKD）引起的贫血患者。“
两大类治疗新药
熟悉健点子的你一定不陌生，治疗DMD的新药，主要有两大类。
那么是哪两大类呢？
（健点子小编温馨提示，想了解更多的DMD的新药研发吗？更多的资讯都可以在即将问世的《版DMD宝典》中有详细介绍。这个首个综合工具书正在火热预定中，赶紧预定吧！）
首先是针对外显子跳跃治疗的新药，大家熟悉的比如针对外显子51跳跃的新药，Eteplirsen，由Sarepta公司研发，是第一个获批上市治疗DMD的新药。
针对外显子跳跃的新药还包括：针对45外显子跳跃的Casimersen，针对53外显子跳跃的Golodirsen，这三个新药都已经在美国获批上市，均有Sarepta公司研发。
目前，已经在亚洲的日本和美国获批上市的针对外显子跳跃的新药，日本新药公司研发的外显子53跳跃的新药，viltolarsen（维特拉生）也进入了中国，进行申报的临床试验。
除了外显子跳跃的新药，还有一大类新药，就是针对肌肉炎症和肌肉纤维化的新药。
外显子跳跃和针对肌肉纤维化的新药，从两个不同治疗层面，一个是针对发病原因，基因的缺陷和跳跃，一个针对具体的症状，加以治疗。
治疗肌肉纤维化原理
帕姆雷芦单抗是一种完全人类单克隆抗体，干扰连接物生长因子的作用，从而大大阻止纤维化的作用。抗结缔组织生长因子（CTGF）是纤维化发病机理的中央调解器。
抗结缔组织生长因子（CTGF）是一种引起肌肉纤维化或疤痕的炎症蛋白。CTGF在杜氏肌营养不良患者的骨骼肌肉中发现有异常高的水平。
肌肉纤维化导致了肌肉无力和器官功能障碍，心肌疤痕化也是DMD的主要并发症。
(针对肌肉纤维化，Pamrevlumab是一个CTGF抗体新药。Fibrogen公司PPT截屏照）
帕姆雷单抗目前正在对DMD治疗进行两个阶段的第三阶段试验的研究。
这个三期临床试验的评估的主要终点为：行走功能评估，时间框架为第52周与基线的比较。
这个行走能力评估主要使用的是：北极星标准评估（NSAA）线性总分的变化。
这个试验的次终点评估是肌肉功能的评估，时间框架为第52周与基线的比较。
肌肉功能评估有以下四个方面的评估：
4楼梯爬坡速度（4SCV）评估的变化
10米步道/跑步测试的变化
站立时间的变化（站姿）
失去行走能力的时间（LOA）
（Pamrevlumab单抗治疗DMD的三期试验主要和次要评估终点）
这个全球三期临床试验，在去年12月开始，计划在年1月31日完成。
与此同时，Pamrevlumab目前在国内也在招募患者，参加这个临床试验。
在国内的临医院牵头，在医院的试验机构参与开展。
在6月举行的PPMD年会上，这个单抗治疗杜氏肌营养不良的Pamrevlumab的研发公司，Fabrogen公司的研发负责人，BassemElmankabadi博士介绍了目前为止的二期临床试验的研发数据。
（Pamrevlumab研发负责人介绍二期临床试验的结果。健点子截屏照）
其实，Pamrevlumab不仅仅针对肌营养不良的肌肉纤维化，在其他治疗领域也在开展临床试验。
Pamrevlumab的治疗原理，是针对炎症和纤维化，在去年，公司还开展了一个针对新冠患者的二期临床试验，评估这个单克隆抗体治疗新冠的临床研究。
后来，这个研究因为招募患者数量不足被中止。
目前，正在进行的临床试验包括，使用这个单克隆抗体治疗特发型肺纤维化（IPF，IdiopathicPulmonaryFibrosis)。
此外，Pamrevlumab联合化疗治疗局部进展性胰腺癌（pancreaticcancer）的研究也在进行中。
参考文献：