关于EXONDYS51（Eteplirsen）
EXONDYS51采用磷酰二胺吗啉代寡核苷酸和外显子跳跃技术，目的是修复mRNA的阅读框来部分纠正遗传缺陷。是首个用于DMD外显子跳跃突变的反义寡核苷酸疗法。适用于确诊为发生DMD基因第51号外显子跳跃的DMD患者1。关于VYONDYS53（Golodirsen）
VYONDYS53靶向改变抗肌萎缩蛋白mRNA前体的剪接过程，引入外显子53跳跃，旨在产出截短但仍具有功能的抗肌萎缩蛋白。适用于确诊为发生DMD基因第53号外显子跳跃的DMD患者2。关于AMONDYS45（Casimersen）
AMONDYS45是一种磷酸二酰胺吗啉寡聚物。适用于确诊为发生DMD基因第45号外显子跳跃的DMD患者3。关于博鳌乐城维健罕见病临床医学中心博鳌乐城维健罕见病临床医学中心（以下简称为“中心”）成立于年4月，由海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局、维健投资（香港）有限公司、医院三方共建于海南博鳌，旨在“与全球同步的速度，致力于将最先进的罕见病产品导入中国市场，给中国及周边国家和地区的罕见病患者及家庭带来前所未有的希望”。了解中心的详细信息及可及药物可登录