(Myostatin调节肌肉的大小）
罗氏集团旗下的基因泰克公司发起了MANATEE研究，正处于全球临床研究2/3期，risdiplam联合靶向肌肉生长的研究性抗肌生成抑制素抗体治疗SMA。这个新药的代码是GYM（RO）。出新：患者希望更多治疗方案基因泰克表示说，这项研究得以启动，基于患者群体对下一代SMA研究和开发（SMA联合疗法）的潜力的浓厚兴趣。目前存在的SMA疗法，都是SMN靶向治疗，为了增加体内生存运动神经元(SMN)蛋白的数量。通过SMN靶向方法，可以同时解决疾病的根源（病根）和症状，产生互补或附加的益处。组合治疗在肿瘤治疗中非常常见。往往是两个药合用，产生互补的作用。Risdiplam合用的这个抗体，是一种抗肌肉生长抑制素（anti-myostatin）抗体，旨在靶向骨骼肌，可能增加其大小和生长。进行性肌营养不良的新药研究中，也常常可以看到肌肉生长抑制素（myostatin）的身影。罗氏和基因泰克希望，把GYM与risdiplam相结合，有望增加全身SMN蛋白的数量，进一步改善脊髓性肌萎缩症二型（SMA2）患者的运动功能和结果。上百人参加SMA主要分为5型，其中最严重的是一型（SMA1），其次是SMA2。MANATEE是一项全球开展的2/3期研究，总共招募约人，其中第一部分36人，第二部分人。参与研究的是2-10岁的SMA儿童。研究将评估这些儿童的行走能力。之前接受过口服risdiplam、诺西那生钠或Zolgensma治疗的患者以及之前未接受过治疗的患者均符合条件。MANATEE研究由两部分组成：第1部分将评估这个组合拳的安全性。目的是为第2部分的研究选择GYM的最佳剂量；预计招募约36人参加。第2部分是该研究的主要部分，将评估GYM剂量与risdiplam联合使用时的有效性和安全性；研究预计将招收大约名参与者。在第1部分完成剂量选择后，第2部分将开始。参与者将被随机分配到接受risdiplam和GYM的治疗组，或接受risdiplam和安慰剂的治疗组。Risdiplam已经在包括中国的60多个国家/地区获得批准。新闻稿：