年9月30日/医麦客新闻eMedClubPRNews/--9月29日，致力于研发罕见病创新疗法的AmicusTherapeutics宣布，该公司的Amicus基因疗法业务将与SPAC公司ARYASciences合并，形成上市公司CaritasTherapeutics，主要用来解决罕见病患者的医疗需求，预计获得4亿美元的起始投资。
交易完成后，Amicus将成为Caritas的最大股东，并保留法布里病（Fabrydisease）和庞贝病（PompeDisease）基因治疗项目的共同开发和商业化权利，以及未来肌营养不良症项目的谈判权。
Amicus董事长兼首席执行官JohnF.Crowley表示：“这是一个宏大、大胆的愿景，也是下一代生物技术向前迈进的一大步。在Caritas的成立和资助下，我们将创建成为世界上最杰出的下一代基因药物公司之一。这项交易将加快下一代基因疗法的推进，并加强两家公司的财务状况。”
Amicus总裁兼首席运营官BradleyCampbell表示：“此次交易将使得Amicus转变为首屈一指的全球罕见病商业化和后期产品开发公司。通过拆分Amicus财务，加速了盈利之路，同时保留了基因治疗管线中的重要股权以及法布里病和庞贝病基因治疗项目的商业权利。”
罕见病的治疗
罕见病，是指发病率很低、很少见的疾病，WHO将罕见病定义为患病人数占总人口数0.65‰至‰之间的疾病。由于罕见病患病人数少、缺医少药且往往病情严重，因而也被称为“孤儿病”。我国将患病率低于/50万；新生儿中发病率低于/万的疾病称为罕见病。
然而，根据世界卫生组织的统计，罕见病并不罕见。全球范围内，约有-种罕见病。将这些患者加在一起，总人数超过3亿。也就是说，每00个人就有5人受到罕见病的影响。
Amicus是一家致力于研发罕见病创新疗法的生物医药公司。目前，该公司的基因疗法管线包括治疗法布里病（Fabrydisease）、Batten病（CLN6，CLN3，和CLN8，Battendisease）、庞贝病（PompeDisease）等罕见病的多个研发项目。
▲Amicus公司的研发管线（图片来源：Amicus公司