肌营养不良

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TUhjnbcbe - 2021/12/15 14:13:00
▎药明康德内容团队编辑年9月29日,ExpansionTherapeutics宣布完成万美元的B轮融资。获得资金将用于推进靶向RNA的小分子药物平台(SMiRNA),以发现治疗强直性肌营养不良1型(DM1)、肌萎缩侧索硬化(ALS)、额颞叶痴呆(FTD)和多种tau蛋白病(tauopathies)的候选药物。该公司的科学创始人开发的一种核糖核酸酶靶向嵌合体(RIBOTAC)技术,可以实现对特定RNA的靶向降解。Expansion专注于只有很少治疗选择的神经系统疾病患者,如DM1,这是一种影响肌肉、心脏和脑功能的全身性疾病。Expansion重点
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