肌营养不良

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TUhjnbcbe - 2021/12/15 14:11:00
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年9月27日/医麦客新闻eMedClubNews/--近日,CapricorTherapeutics公司宣布了细胞疗法CAP-,在治疗神经系统疾病的杜氏肌营养不良(DMD)中,患者的2期临床试验中达到了主要疗效终点,其它与骨骼和心脏功能相关终点的改善也显示疾病进展的减缓。

CAP-是一种同种异体的细胞疗法,它们由心脏来源(CDCs)含有心脏祖细胞的特殊细胞群。它们可以释放包含微RNA、非编码RNA盒蛋白的外泌体,改善DMD患者肌肉瘢痕或纤维化以及心脏功能。CAP-还显示出有效的免疫调节活性,可能促进细胞再生。

该试验的最终数据分析显示,在接受4次CAP-治疗年后,测试上肢功能的指标(PULv.2)中发现,患者上肢功能下降速度减缓7%,且骨骼肌和心脏测量指标也出现改善。

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