签约仪式
年9月23日上午，北京希诺谷生物科技有限公司（以下简称希诺谷）与苏州新芽基因生物技术有限公司（以下简称新芽基因）在北京昌平举行了共同攻坚杜氏肌营养不良症的签约仪式。希诺谷常务副总经理赵建平、销售总监王恒、技术负责人郝海洋博士、刘冰颖博士与新芽基因CEO何春艳、高级药理科学家周纯学博士共同见证了此次签约仪式。
杜氏肌营养不良症（DMD）是人类最为常见的肌萎缩疾病。DMD主要发病在男孩，发病率是1/3,-6,，仅在中国DMD患者就有7万人以上。致病原因主要是由于抗肌萎缩蛋白基因突变导致蛋白缺失引起。抗肌萎缩蛋白基因全长约2.2Mbp，是人类最大的基因之一。
犬种天然存在DMD基因突变导致的疾病，发病机制和发病症状与人相似。但是天然获得的发病犬只数量少，均一性不同，可以通过基因编辑方式修饰犬的DMD基因，制备DMD犬模型。DMD为X染色体隐性遗传病，需制备双等位基因缺失模型才能满足需求，因此需制备至少繁殖F1代才能获得相应的模型。DMD模型可以通过制备DMD基因敲除犬模型获得。
北京希诺谷生物科技有限公司
希诺谷专注于动物基因科技，从基因检测、基因编辑、细胞治疗到动物克隆，实现动物生命周期管理闭环。公司创建基因编辑技术平台，独创性开发系列基因编辑家犬疾病模型，建设遗传病细胞库，开展以基因编辑模式动物为主的临床前动物实验，为研究人类疾病机制机理、药物筛选、药物评价提供理想的模式动物和支撑平台。
苏州新芽基因生物技术有限公司
新芽基因拥有自主知识产权碱基编辑器TAM的全球权利，是国内首家致力于利用碱基编辑（baseediting）技术进行全身性给药的基因治疗药物研发公司。目前聚焦尚无有效治疗手段的神经肌肉类疾病，首款产品的适应症为DMD。通过原位精确修复致病基因，基因编辑工具有望给多种人类疾病带来永久性治愈的机会。
双方秉承“以患者为中心”的准则，致力于帮助杜氏肌营养不良症患者解决实际问题。基于新芽基因提供的基因信息和项目背景资料，结合希诺谷的犬克隆技术和基因编辑技术（包括CRISPR/Cas9或TALEN技术等），希诺谷制备与DMD患者基因型一致的系列DMD家犬模型，可用于新药的早期研究开发。此外，双方还将会聚焦其他神经肌肉类罕见病疾病进行长期、深度、全面合作，汇集更多力量，携手并肩，创新发展，力争取得实效性进展，为患者带来福音。
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