针对7岁就已经大龄的这群孩子，一个临床试验目前开始。
进行性肌营养不良是退行性肌肉疾病，7岁就开始出现走路不稳等症状的他们，一个临床试验开始了。
这个临床试验，是评估其口服新药ifetroban治疗心肌病的安全性、有效性和持续作用的时间。
这个心肌病是与杜氏肌营养不良症（DMD）相关的心肌病。
这个临床试验，是由药企坎伯兰制药（CumberlandPharmaceuticals）发起，是一个临床二期的试验。
熟悉健点子的你一定不陌生，二期临床试验是主要评估疗效的试验。
这项名为FIGHTDMD的研究,招募来自美国各地的48名年龄在7岁及以上的DMD患者。
Ifetroban是血栓素受体的抑制剂——一种结合血栓素的蛋白质，可诱导血液凝固并缩小血管——有望减少心脏的纤维化和脂肪沉积起作用。
一项研究表明，ifetroban可防止心脏组织形成疤痕，并提高肌肉萎缩症小鼠模型的存活率。
这些孩子的心肺功能、肌肉力量、日常活动和生活质量将在临床试验中评估。
坎伯兰是一家小公司，二期临床试验动辄上百万，没有足够的资金做新药研发怎么办？
这个担忧目前已经有了解药。
美国食品和药物管理局FDA根据其孤儿药赞助计划，授予了坎伯兰万美元的资金，以支持该试验。
据公司介绍，这也是第一个获得了FDA这个*府赞助的针对DMD的新药的临床试验。
孤儿药赞助计划，旨在推动新药、医疗器械或医疗食品的开发，如果这些新药、医疗器械或医疗食品显示出对罕见疾病或病症的诊断和/或治疗有希望。
心脏肌肉纤维化和瘢痕化，是肌营养不良孩子的症状之一。
“在DMD动物模型的研究表明，与安慰剂相比，口服ifetroban可以预防与DMD相关的心脏瘢痕形成，并提高生存率，”坎伯兰在公司网站上表示说。“
这个二期临床试验是进入人体治疗阶段的重要一步。
“FIGHTDMD试验的目标是减缓或预防与杜氏肌营养不良症相关的心肌病，”该公司表示。
Cumberland对FDA的对于这个新疗法的支持表示感谢。该研究是与美国田纳西州范德比尔特（videbelt）大学医学中心合作完成的。
心脏问题在DMD患者中很常见。心肌病是进行性的，导致充血性心力衰竭、心功能不全和心跳改变。心肌病的标志之一是纤维化，即心脏组织增厚和瘢痕形成。
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