CapricorTherapeutics公司的细胞治疗dmd的项目CAP-二期临床实验的中期结果显示明显的改善了病程中后期的杜氏营养不良患者的手臂肌肉功能和肺功能。
CAP-是一种实验性的细胞治疗方法。用健康人群的心肌球样细胞团对dmd患者的心脏进行移植。心肌球样细胞团是心肌细胞的祖细胞，它能够转化为成熟的心肌细胞，同时具有组织再生，抗炎症，抗疤痕组织和调节免疫功能等特性。
在临床前的实验中，通过对实验鼠心脏进行单次注射CAP-改善了其心脏和骨骼肌的功能，同时由于刺激了细胞的再生和调节了免疫系统的应答功能，减少了实验鼠心肌组织当中的疤痕组织。
在公开标签的1/2期HOPE-1临床实验中显示了在小范围患者中治疗是安全的，患者的耐受性良好，同时明显的改善了患者的心脏功能和减少了心脏的疤痕组织。
公司目前进行的是随机，安慰剂控制，双盲的HOPE-2临床实验，目的是评估该治疗方法对服用激素的疾病中后期的DMD患者的安全性和有效性。在实验中，研究者将参加对象随机的分配为用药组（静脉内注射，每次注射1.5亿个细胞）和安慰剂组，患者每三个月注射一次，临床试验周期为一年。每三个月对患者评估一次，评估的项目为患者的上肢功能，心脏结构和功能，横膈膜呼吸肌的力量。
中期分析了17位完成三个月治疗的患者和12位完成6个月治疗的患者（其中80%的患者已无法独立行走）。中期分析的主要发现有以下几点：
1、接受了6个月治疗的患者与安慰剂组相比，上肢功能和握力明显的改善。
2、接受三个月治疗的患者肺功能得到明显的改善（评估的内容有横膈膜呼吸肌力量，绝对吸气流储备）。
3、接受治疗的患者，心脏功能也得到了中度的改善（主要表现在增厚了心壁，增加了心脏肌肉组织）。
4、在临床试验前研究者改变了患者使用激素的方法，通过静脉内注射激素同时使用抗组胺药物，避免了严重免疫应答的发生的可能性。只出现了一例严重的副作用。
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