TUhjnbcbe - 2021/8/19 19:31:00
ItalfarmacoGroup今天宣布了51名患有贝克尔肌营养不良症(BMD)的成年男性中使用Givinostat的2期试验数据，Givinostat是该公司专有的组蛋白脱乙酰酶(HDAC)抑制剂。该研究旨在评估Givinostat对BMD的影响，以杜氏肌营养不良症的经验为基础。根据这一经验，选择肌肉活检中总纤维化的变化作为研究的主要目标，使用定量磁共振成像(MRI)的脂肪分数和收缩性CSA的变化作为关键的次要目标。与安慰剂相比，Givinostat在主要目标方面没有显示出显着差异。然而，整个大腿肌肉和股四头肌的MRI与安慰剂的显着差异证实了Givinostat减缓了BMD患者肌肉退化。Givinostat在BMD中的安全性与之前的研究一致，未观察到严重的安全问题。根据总体结果，公司计划与美国和欧盟监管机构会面，讨论Givinostat在成人BMD中的下一步开发步骤。数据由PaoloBettica于年6月26日在虚拟ParentProjectMuscularDystrophy(PPMD)年会。Italfarmaco集团首席医疗官PaoloBettica医学博士说：“贝克尔肌营养不良症是一种使人衰弱的罕见疾病，目前尚无治疗方法。我们对12个月后两组肌肉脂肪浸润的显着差异感到非常鼓舞，这表明Givinostat在延缓肌肉退化方面具有有益作用。这些以及其他措施支持Givinostat在BMD领域的进一步发展，我们将在与监管机构评估”。临床试验结果（ClinicalTrials.gov：NCT）预览时标签不可点收录于话题#个上一篇下一篇