肌营养不良症也叫肌肉萎缩症，患者的肌肉组织会逐渐的退化，是一种有渐进性特征和潜在致残风险的遗传疾病。近期，来自米兰医院的研究人员，发现了一种和氧化应激和持续炎症过程相关的蛋白质，通过利用这种蛋白质，有望研发出治疗肌营养不良症的创新治疗方法。
这种蛋白质叫HMGB1，它是一种和控制炎症和再生过程（两者对组织愈合来说都至关重要）相关的重要蛋白质。该研究项目是由组织再生和体内平衡实验室负责人EmilieVénéreau医生协调完成的，研究成果已经在《转化医学科学》杂志上发表。研究发现，向研究对象注入经过改造的蛋白质(称为3S-HMGB1)，可以促进组织再生，改善肌肉功能，并且还能减少炎症和肌肉纤维化。
这种经过实验室改造的蛋白，将为减缓肌肉临床退化，提供一种新的治疗方案。该研究由多个研究小组合作完成，其中还包括医院神经肌肉修复实验室负责人StefanoPrevitali医生所领导的研究小组，以及米兰大学GraziellaMessina教授领导的研究小组。
HMGB1在肌营养不良症中的双重作用
通常HMGB1蛋白存在于细胞核中，但在压力或组织损伤后，它会被释放到细胞核外，起到警报的作用，调节受损部位的免疫系统，并触发炎症反应。这个反应过程和清除病原体和死细胞的残留组织息息相关。
但这个反应阶段之后，必须马上触发再生阶段。在再生阶段，干细胞将开启重建组织的进程。年，圣拉斐尔科学研究院的研究人员就已经发现，HMGB1蛋白质的状态，能够影响这两个阶段之间的转变。
当它处于氧化状态时，蛋白质会促进炎症的发生
当它处于非氧化状态时，能够促进组织修复的启动
研究的第一作者GiorgiaCareccia医生解释说：“通过营养不良症患者和动物样本的肌肉活检分析之后，我们观察到高水平氧化状态下的HMGB1蛋白质，会增加炎症，并且导致肌肉的退化。”
在了解了这种蛋白质能的作用机制后，我们就可以开发出靶向疗法，来更有效的治疗相关疾病。
利用HMGB1蛋白质研发新治疗方案
Venereau医生表示：“如今，很多正在研究的治疗方法，旨在完全中和蛋白质的活性，将其促炎症和再生作用都一并消除。但是我们正在考虑利用HMGB1所能起到的双重作用，来研发新的治疗方案。这种新的治疗方案，能够促进肌肉再生，以及限制肌肉微环境的炎症状态。”
因此，研究人员采用了经实验室改造过的蛋白质（称为3S-HMGB1），向实验对象注入这种蛋白质来进行研究。
修改编辑后的3S-HMGB1蛋白质版本不会被氧化，可以促进实验对象的肌肉再生，通过作用于肌肉干细胞来治疗肌肉萎缩，并且限制炎症反应和纤维化反应。
“虽然还在实验室研究阶段，但是3S-HMGB1将可能是治疗肌营养不良症的潜在候选药物。当然我们还需要进一步的临床前研究，来评估其安全性和有效性，之后就能够投入治疗使用。”Venereau总结说。
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