年7月27日的STEMCELLSTranslationalMedicine发布一项研究结果，波兰Klara医学中心科学家利用脐带间充质干细胞治疗肌营养不良效果良好，且无严重副作用！
肌营养不良症是指一组以进行性加重的肌无力和支配运动的肌肉变性为特征的遗传性疾病群。肌营养不良症包括先天性肌营养不良症、其他BECKER型MD等多种类型。部分肌营养不良症会导致运动受损甚至瘫痪。临床上主要表现为不同程度和分布的进行性加重的骨骼肌萎缩和无力。
?wi?tkowska-flis博士说：“有很多种肌肉营养不良症，每一种都会影响特定的肌肉群，症状和体征在不同年龄出现，严重程度也不同。尽管有30多个独特的基因参与了它们的病因，但同一基因的类似突变可能会导致多种表型，不同的基因可能会导致一种相同的表型。由于这种异质性，目前的药物治疗效果有限。”
?wi?tkowska-flis博士说：“虽然干细胞不能解决潜在的遗传状况，但其广泛的治疗特性可能会改善疾病导致的突变（氧化应激、炎症、线粒体功能障碍、坏死）。我们研究了在真实世界中治疗肌营养不良患者使用脐带间充质干细胞的临床疗效。
这?项研究于年10月至年2月在波兰Cz?stochwa的Klara医疗中心进行，涉及22名患有不同类型肌营养不良患者?。该组男女比例相等，中位年龄为33岁。每个人每两个月接受1-5次静脉和/或鞘内注射，每次注射为标准量1*10^6/公斤体重。
?wi?tkowska-flis博士报告说：“在整个治疗组中，我们看到了患者肢体、臀部、肘部和肩部等肌肉的显著改善。”在最成功的案例中，病人开始不用拐杖移动，暂停了康复，并重新开始全职工作。
论文显示：
12例(54.5%)患者肌力明显改善，其中3例患者步态改善、3例患者运动评分改善。
虽然这些结果是令人印象深刻的，但医生警告说，现在确定MSCs在治疗肌营养不良中的地位还为时过早。
“例如，我们不知道治疗效果会持续多久；也许应该周期性地重复治疗。需要进一步的研究来优化干细胞治疗。尽管如此，我们仍然认为这些结果是谨慎的令人鼓舞的，尤其是在没有其他有效治疗的情况下，”?wi?tkowska-flis博士说。
STEMCELLSTranslationalMedicine杂志主编安东尼·阿塔拉认为：”虽然间充质干细胞在神经相关疾病应用中还有争论，但这项研究表明，细胞疗法是治疗这类罕见的肌肉疾病合理的实验治疗方法，我们在实验中没有观察到副作用，研究数据鼓舞人心并带来患者获益，我们期待该研究继续深入。”
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