之前的文章我们介绍了基因编辑的历史和目前三种主流基因编辑工具。我们认为基因编辑在经过了漫长的基础科学研究之后，终于迎来了实践期。
在这个阶段，基因编辑在人类各个疾病领域展开了初步的试验，例如最近热门的基因编辑公司Intellia就是在治疗肝病领域取得了突破。
当然肝病只是基因编辑应用的冰山一角，利用目前主流的Crispr技术，理论上可以治愈任何由基因突变和遗传引起的疾病。
毫不夸张的说，这项技术对于人类的生命健康，乃至于人类的历史进程都有重大的意义。
放眼未来，有八种目前人们还束手无策的疾病将有可能被基因编辑技术攻克。
1.癌症
目前人类面对绝大部分癌症，尤其是中晚期癌症，依然没有治愈的良方。癌症本质上就是一系列的基因突变，导致细胞不可遏制的无限繁殖。既然是基因突变导致的，基因编辑就有用武之地。
中国率先使用CRISPR-Cas9技术寻求治疗肺癌的方法。医院针对12名肺癌患者的研究中，利用基因编辑技术去敲除一种名为PD-1蛋白质的基因，帮助人体免疫系统杀死癌细胞，去年这项试验通过了安全性测试。
在美国宾夕法尼亚大学进行的一项试验中，他们使用CRISPR-Cas9技术去除了三个帮助癌细胞逃避免疫系统的基因，并额外添加了一个基因来帮助免疫细胞识别肿瘤。去年的一期临床实验结果也表现良好。
2.血液性疾病
由诺贝尔奖得主EmmanuelleCharpentier创办的CRISPRTherapeutics公司正在研究针对地中海贫血症的基因编辑疗法。
该疗法包括从患者身上采集骨髓干细胞，在体外进行编辑，使它们能够产生胎儿血红蛋白。然后将编辑后的细胞重新注入患者体内。初步结果显示，5名地中海贫血患者在接受治疗后已经不用再输血维持生命了。
血友病是CRISPR技术正在解决的另一种血液疾病，目前仍处于临床前阶段。CRISPRTherapeutics正在与Casebia合作进行体内的基因编辑疗法，这项疗法将直接把基因编辑工具输送到肝脏。
3.失明
许多遗传性失明是由特定的基因突变引起的，直接运用基因编辑技术修复突变的基因是最好的方式，而且，眼球附近的免疫系统并不活跃，可以避免不少由基因编辑技术造成的身体免疫反应。。
EditasMedicine公司正在试图用基因编辑技术治疗先天性黑蒙症，这是最常见的一种先天性失明疾病，目前尚无治疗方法。该治疗旨在通过修复感光细胞的异常突变来帮患者重见光明。去年，该公司开始了临床一期试验，预计将于年取得结果。
4.艾滋病
艾滋病是一种免疫性疾病，HIV病*对免疫系统持续攻击，导致人体免疫功能失效。基因编辑技术可以通过多种方式帮助我们抗击艾滋病。
一种方式是将HIV病*的DNA从免疫细胞的DNA中剔除，这种方法可以用来攻击潜伏在细胞中的HIV病*。
另一种方法则可以使我们体内产生对HIV病*的抵抗力。科学家发现有极少人天生就对HIV具有抵抗力，这要归功于一种名为CCR5的基因突变。利用基因编辑技术，未来也可以让普通人拥有这项有益的基因变异。
在中国发生的一起极具争议的案件中就使用了这种方法。南方科技大学副教授贺建奎编辑了人类胚胎的CCR5基因，使婴儿对HIV感染具有抵抗力。
这项实验在科学界引起了轩然大波，目前医学界的普遍的共识是，在这种方法在运用于人类之前，还需要更多的研究，特别是最近有研究指出，将基因编辑运用于人类胚胎的风险非常高。
5.囊性纤维化
囊性纤维化是一种遗传性疾病，会导致严重的呼吸系统问题。虽然目前有一些治疗手段，但这种疾病的患者预期寿命只有40岁左右。这类疾病源于一种名为CFTR的基因发生突变。
去年，荷兰的研究人员在体外实现了对囊性纤维化患者细胞中CFTR突变的修复。
此外，EditasMedicine、CRISPRTherapeutics和BeamTherapeutics都在计划开发基于基因编辑技术的囊性纤维化治疗方法。
不过囊性纤维化可能是由多个不同基因突变共同引起的，这意味着必须要针对不同的突变开发不同的基因编辑疗法，难度很大。
6.肌营养不良症
杜兴氏肌营养不良症是由DMD基因突变引起的一种遗传性疾病，DMD基因决定着肌肉能否正常收缩，这类病的患者肌肉将持续退化，萎缩，最后会影响到心肌的正常运转，患者寿命很难超过35岁。
一项在老鼠身上的研究证明了CRISPR技术可以用来修复这种疾病背后的多个基因突变。
EditasMedicine正在研究一种治疗杜兴氏肌营养不良症的新方法。不是修复特定的突变，而是使用基因编辑来移除突变蛋白质的整个DNA片段，这使得蛋白质DNA更短，但仍然具有正常的功能。
7.亨廷顿病
亨廷顿病又称为亨廷顿舞蹈症，是一种神经退行性疾病，有很强的遗传性。患者常常会做出跳舞的动作，随着病情发展，患者将逐渐失去说话，吞咽等基本能力。
这种疾病是由一段特定DNA序列的异常重复引起的。重复数越高，疾病出现的时间就越早。
治疗亨廷顿病的难度相当大，因为基因编辑将在在大脑中进行，任何脱靶效应都可能产生非常严重的后果。科学家们需要进一步提升现有基因编辑技术的精确度以降低风险。
8.新冠肺炎
年新冠突如其来，全世界以最快速度生产出了有效的疫苗，但至今没有一款药物能够起到病后治疗的作用。但利用基因编辑工具让我们有机会与新冠肺炎抗衡。
斯坦福大学的科学家们已经开发出一种名为CRISPR/Cas13a方法，可以对基因编辑技术进行编程，以切割和破坏新冠病*的遗传物质，阻止病*感染人类肺细胞。这种方法已经证明可以将人类细胞中的病*载量减少90%。
佐治亚理工学院的另一个研究小组使用了一种类似的方法，在病*进入细胞之前就将其摧毁。该方法在仓鼠身上进行了测试，很好的改善了患病仓鼠的症状。研究人员认为，这种技术对所有的流感病*都有效。
我们今天整理了一份"基因编辑在研疗法清单"，辛苦你点下“赞”和“在看”，点击顶部的“进入