CRISPR技术提供了通过基因编辑来治愈任何人类遗传病的希望；哪个会是第一个？
CRISPR-Cas9于年首次用作基因编辑工具。在短短几年内，该技术因其使基因编辑比以往更快，更便宜和更容易的承诺而迅速普及。
CRISPR基因编辑已经改变了科学家的研究方式。但是这项技术也可能拥有强大的力量，可用于治疗人类疾病。从理论上讲，CRISPR技术可以让我们随意编辑任何基因突变，从而治愈具有遗传起源的任何疾病。在实践中，我们才刚刚开始将CRISPR作为疗法的发展，但仍有许多未知数。
这是科学家已经借助CRISPR-Cas9解决的多种疾病中的八种，即使该研究仍处于开发的早期阶段。其中之一可能最终成为使用这种革命性技术治疗的第一个条件。
1、癌症CRISPR技术的最先进应用之一是癌症。中国一直在率先使用CRISPR-Cas9进行癌症治疗的临床试验。这些研究之一是测试使用CRISPR修饰从患者体内提取的免疫T细胞。基因编辑技术用于去除编码称为PD-1的蛋白质的基因。免疫细胞表面的这种蛋白质是诸如关卡抑制剂之类的癌症药物的靶标，因为某些肿瘤细胞能够与该蛋白质结合，从而阻断针对癌症的免疫反应。
医院对12例非小细胞肺癌患者进行了测试，去年发布的结果表明该疗法是安全的。但是，这项研究揭示了该技术的一些局限性，包括基因编辑过程中效率的变化。专家建议监视该方法的长期安全性，并使用更精确的CRISPR基因编辑方法，例如碱基编辑。
2、血液疾病血液中的β-地中海贫血和镰状细胞病会影响血液中的氧气运输，是CRISPRTherapeutics及其合作伙伴VertexPharmaceuticals开发的CRISPR治疗的目标。该疗法包括从患者体内收集骨髓干细胞，并在体外使用CRISPR技术使它们产生胎儿血红蛋白。这是一种天然形式的载氧蛋白，与传统的成年形式相比，能更好地结合氧气。然后将修饰的细胞重新注入患者体内。
12月的初步结果显示，自从接受治疗以来，所有5例地中海贫血患者都不需要输血，而2例镰状细胞性疾病患者迄今尚未经历因病情引起的任何出血事件。
血友病是CRISPR技术可以解决的另一种血液疾病，尽管发展仍处于临床前阶段。CRISPRTherapeutics正在与Casebia合作开发一种体内CRISPR治疗，其中将基因编辑工具直接递送至肝脏。去年，IntelliaTherapeutics和RegeneronPharmaceuticals合作开发基于CRISPR-Cas9基因编辑的血友病疗法。
3、失明致盲的许多遗传形式都是由特定的基因突变引起的，这使得使用CRISPR-Cas9通过靶向和修饰单个基因来治疗它变得容易。此外，眼睛的免疫系统活动受到限制，这可以规避与身体拒绝CRISPR治疗有关的任何问题。
EditasMedicine公司正在研究针对Leber先天性黑矇病的CRISPR疗法，Leber先天性黑矇病是儿童遗传性失明的最常见原因，目前尚无治疗方法。该治疗的目的是通过修复该疾病背后最常见的频繁突变，在儿童完全失去视力之前使用CRISPR恢复光敏细胞的功能。
去年，该公司开始了一项I/II期试验，预计到年将获得结果。这是测试体内CRISPR治疗的第一项试验，其中基因编辑直接在患者体内进行，而不是在从体内提取的细胞上进行然后返回到它。
4、艾滋病CRISPR技术可以通过多种方式帮助我们抗击艾滋病。一种是使用CRISPR将HIV病*的DNA从免疫细胞DNA的隐蔽处切割出来。这种方法可用于以隐藏的非活动形式攻击病*，这使得大多数疗法无法完全摆脱病*。
另一种方法可以使我们对HIV感染具有抵抗力。某些人天生就具有对HIV的天然抗性，这是由于称为CCR5的基因发生了突变，该基因编码免疫细胞表面上的一种蛋白质，HIV将其用作感染细胞的切入点。突变会改变蛋白质的结构，从而使病*不再能够与其结合。
去年在中国一个非常有争议的案例中使用了这种方法。CRISPR-Cas9用于编辑人类胚胎，使其对HIV感染具有抵抗力。该实验在科学界引起了轩然大波，一些研究指出，“CRISPR婴儿”可能更容易死亡。普遍的共识似乎是，在将这种方法用于人体之前，还需要进行更多的研究，尤其是最近的研究指出，这种做法可能会给人类胚胎带来意想不到的基因编辑风险。
5、囊性纤维化囊性纤维化是一种遗传性疾病，会引起严重的呼吸道疾病。尽管有可用于治疗症状的治疗方法，但患有这种疾病的人的预期寿命仅为40岁左右。CRISPR技术可以通过编辑导致囊性纤维化的突变（位于CFTR基因中）来帮助我们找到问题的根源。
去年，荷兰的研究人员使用碱基编辑技术在囊性纤维化患者的细胞中体外修复CFTR突变，而不会在遗传密码的其他地方造成损害。此外，EditasMedicine，CRISPRTherapeutics和BeamTherapeutics等公司已计划开发基于CRISPR技术的囊性纤维化治疗方法。
然而，囊性纤维化可能是由靶基因的多个不同突变引起的，这意味着针对不同的遗传缺陷必须开发不同的CRISPR疗法。EditasMedicine表示，它将研究最常见的突变以及一些未经治疗的罕见突变。
6、肌营养不良症杜兴氏肌营养不良症是由DMD基因突变引起的，该DMD基因编码了肌肉收缩所必需的蛋白质。患有这种疾病的儿童患有进行性肌肉变性，并且现有的治疗仅限于一部分患有这种疾病的患者。
小鼠研究表明，CRISPR技术可用于修复该疾病背后的多个基因突变。在年，美国的一组研究人员使用CRISPR削减了12个战略性的``突变热点，涵盖了导致该肌肉疾病的估计3,种不同突变中的大多数。成立了一家名为ExonicsTherapeutics的公司，以进一步开发这种方法。
EditasMedicine也正在研究一种针对杜兴氏肌营养不良症的CRISPR疗法。该公司正在采用一种更广泛的方法，即不固定特定的突变，而是使用CRISPR基因编辑来去除突变蛋白的整个部分，从而使蛋白变短但仍能起作用。
7、亨廷顿舞蹈病亨廷顿舞蹈病是具有强烈遗传成分的神经退行性疾病。该疾病是由亨廷顿基因内某些DNA序列的异常重复引起的。拷贝数越高，疾病越早显示出来。
治疗亨廷顿氏症可能很棘手，因为CRISPR在脑中的任何脱靶效应都可能带来非常危险的后果。为了降低风险，科学家们正在研究调整基因编辑工具以使其更安全的方法。
年，医院的研究人员透露了一个CRISPR-Cas9版本，其中包括一个自毁按钮。一组波兰研究人员选择将CRISPR-Cas9与一种称为切口酶的酶配对，以使基因编辑更加精确。
8、COVID-19面对Covid-19大流行，CRISPR技术已迅速用于进行快速筛选测试。但是基因编辑工具的另一种应用可能使我们能够抗击Covid-19。
斯坦福大学的科学家已经开发出一种方法，可以对一种称为CRISPR/Cas13a的基因编辑技术进行编程，以切割并破坏Covid-19背后病*的遗传物质，从而阻止其感染人肺细胞。该方法已显示可将人类细胞中的病*载量降低90％，并针对90％的所有现有和新兴冠状病*提供保护。
佐治亚理工学院的另一个研究小组也使用了类似的方法，在病*进入细胞之前将其破坏。该方法在活体动物中进行了测试，可改善感染了Covid-19的仓鼠的症状。这种治疗方法还对感染了流感的小鼠有效，研究人员认为，这种方法可以有效抵抗99％的所有现有流感病*株.
很难预测使用CRISPR作为疗法的早期努力的结果，但是随着这些首次尝试的进行，肯定会在列表中增加越来越多的适应症。将这项研究转化为实际疗法的最大挑战之一是关于CRISPR治疗的潜在风险的许多未知数。一些科学家担心可能的脱靶效应，对基因编辑工具的免疫反应，或可能增加患癌风险的事实。但是研究人员已经在研究基因编辑技术的改进版本，以制止这些问题。
原文：EightDiseasesCRISPRTechnologyCouldCure
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