一个最新从患者提取的多能干细胞治疗肌营养不良的研究结果，刚刚发表。
这个研究，再现了肌营养不良患者的肌肉疲劳导致的肌肉收缩。
熟悉健点子的你一定不陌生，进行性肌营养不良症，尤其是杜氏肌营养不良(DMD)是一种由肌营养不良蛋白缺失引起的肌肉退行性疾病，目前，治疗方法十分有限。
而且，治疗的方法都是针对延缓病情进展。
为了促进创新药物的开发，能否找到一个体外的疾病模型，能够评估进行性肌营养不良患者在肌肉收缩性功能的下降的进程？
目前的模型，主要都是动物尤其是小鼠，其中最常用的就是MDX小鼠。
MDX小鼠和人体之间还有差异，因此，开发肌营养不良新药首先必须开发新的疾病模型。
这篇发表在细胞医学报告（CellReportsMedicine）上的论文表明，通过这个新的疾病模型，三种化合物有望改变肌肉收缩功能的下降。
正是因为肌肉磨损导致了肌营养不良的肌管功能收缩的下降。
如果改善这个下降，就有望改变肌营养不良的治疗。
这篇文章，题为“从DMD患者中诱导提取的多能干细胞的骨骼肌管能再现DMD患者的肌肉疲劳收缩下降”发现，这种方法在三种诱导多能干细胞（iPSCs）DMD模型中得以验证，这三种模型分别是45外显子缺失、第44外显子缺失和第46-47外显子缺失，及其通过CRISPR-Cas9基因组编辑生成的等基因控制。
此外，“我们验证了该模型适用于96孔培养系统的可行性，并利用光遗传技术进行大规模筛选。”论文的作者表示道。
“我们的研究结果支持一种使用来自患者自身的诱导多能干细胞的疾病模型，该模型允许重现DMD的收缩发病机制，并为药物开发提供了一种筛选策略。”
这个个性化的治疗，有望带来新的突破。
（电子刺激诱导多能干细胞DMD模型结果发表）
这个研究中，电场刺激（electricfieldstimulation）EFS被用于诱导从hiPSCs分化的功能性肌管，并设计体外运动模型来重现功能营养不良表型。
EFS方法提高了肌源性分化和诱导多能干细胞肌管的成熟，包括形成肌管的细胞融合能力。
连续电场刺激(EFS)和胶原凝胶培养使细胞进一步成熟，细胞显示肌萎缩形成和兴奋-收缩耦合反应。
为了总结功能性营养不良表型，研究人员开发了两种EFS介导的训练模型，短期和长期(并申请了专利)，因为以前的许多研究只考虑了EFS的短期实验(从几分钟到24小时的刺激)。在短期训练模型(1Hz,20V,2ms连续24h)中，电场刺激24小时后，营养不良肌管的收缩性能显著降低。
在长期训练模型(0.5Hz,20V,2ms，连续2周)中，2周后营养不良细胞的收缩能力逐渐下降，表现为肌肉疲劳条件下出现的DMD收缩无力表型。
最后，研究人员利用光遗传技术建立了96孔格式的筛选系统，并验证了该培养系统用于大规模筛选的可行性。
论文标题：
Amusclefatigue-likecontractiledeclinewasrecapitulatedusingskeletalmyotubesfromDuchennemusculardystrophypatient-derivediPSCs
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