这个二期临床试验结果，于6月24日最新发布。
在国际面肩肱型肌营养不良症研究大会上，Fulcrum公司公布了Losmapimod（洛马莫德）最新结果。
这个临床试验，是二B期试验。
面肩纮肌营养不良，简称FSHD，是进行性肌营养不良的一种。
FSHD主要影响面部、肩部和上臂骨的肌肉。这种形式的肌萎缩出现在青少年到成年早期，同样影响男性和女性。
FSHD因为患者的面部表情减少，眼睑闭合无力或闭眼后仍露出巩膜，吹口哨、鼓腮困难。
此外，由于口周的口轮匝肌出现假性肥大，嘴唇变厚并微微上翘，因此被称为“肌病面孔”。
此外，肩胛带肌肉萎缩也较早出现，两肩胛骨如翅膀一般竖起，称为“翼状肩胛”。
肩胛带和上臂肌肉萎缩明显不对称。
FSHD病情进展较为缓慢，随病情进展可能出现视网膜病变、神经性耳聋。
这个最新结果显示，与安慰剂相比，losmapimod（洛马莫德）在结构性和功能性治疗FSHD进展和患者报告的48周结果的多项指标上，具有临床相关性和统计学意义的益处。
洛马莫德是一个小分子口服药。
但是，与先前报告的中期分析一致，未达到主要终点，无法证明洛马莫德导致致病基因DUX4驱动基因表达的变化。
DUX4驱动的基因表达的变化是关键的生物标志物。
不过，Losmapimod在结构、功能和患者报告的终点显示出统计学显着性和临床相关的益处。此外，这个新药减少肌肉脂肪浸润，改善患者的整体变化。
因此，公司计划在今年下半年与包括美国食品和药物管理局(FDA)在内的监管部门会面，以确定losmapimod治疗FSHD的获批可能。
Losmapimod总体耐受性良好，未报告与药物相关的严重不良事件。
“尽管测量DUX4存在挑战，这些结果有力地支持了losmapimod在治疗FSHD疾病进展的相关测量中有意义的临床益处，“这个临床试验ReDUX4的首席研究员（PI），罗切斯特大学医学中心神经病学教授TabiTawil博士表示道。
健点子小编注：
FSHD目前还没有一个新药获批用于治疗。
下一步，能否说服新药监管部门，获得第一个治疗FSHD的新药上市，就全看运气（数据）了。
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