Italfarmaco集团前不久公布其专有组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂Givinostat治疗杜氏肌营养不良症（DuchenneMuscularDystrophy，DMD）男孩临床开发项目的最新进展。在报告中，Italfarmaco集团首席医疗官PaoloBettica博士提供的证据表明，7-岁DMD男孩从治疗开始就可延迟疾病进展，类固醇治疗基础上加用Givinostat长期研究的7年随访数据也支持这一结果。“我们非常高兴地看到，Givinostat长期研究显示对DMD男生有益，这进一步支持了其作为治疗方法的潜力。我们3期关键性临床研究正按计划进行中，共招募了79名男孩，我们希望能在明年第二季度公布结果。”PaoloBettica评论道，“即使有疫情影响，我们还是取得了重大进展，并制定了制度，以确保所有试验参与者的安全和健康，同时能够持续提供研究药物，并保持试验的科学有效性和完整性。我们感谢在所有地点进行研究的临床团队为参与者利益所做的努力。”正在进行的Givinostat治疗DMD男孩长期研究是该公司2期试验的扩展。经过7年多的治疗，新随访分析显示，在皮质类固醇基础上使用Givinostat治疗的DMD男孩，失去行走能力的平均年龄为6.0岁，而国际神经肌肉研究合作组织（CINRG）研究中的平均年龄为3.4岁。此外，呼吸参数的年变化率，如用力肺活量%预测值（FVC%）和峰值呼气流量%预测值（PEF%）分别为-.7%和0%，而与Givinostat组相比较患者群体的自然病史研究中得到参数的年下降率为4%到6%。意大利罗马天主教大学儿科神经学教授EugenioMercuri教授对这些结果发表了评论：“总的来说，这些结果表明Givinostat对DMD男孩有潜在长期有益作用。我们期待最终结果，并希望这些结果能够支持Givinostat治疗DMD的注册。”年0月，美国食品和药物管理局（FDA）授予Givinostat治疗DMD的儿科罕见病资格认定，这使这种新治疗方式快速审评成为可能。早些时候，该公司还获得FDA授予给Givinostat的孤儿药资格认定和快速通道资格认定。原文标题：ItalfarmacoProvidesUpdateonOngoingClinicalProgramswithGivinostatinOralPresentationatXVIIIInternationalConferenceonDuchenneandBeckerMuscularDystrophy译：*娟
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