白癜风手术成果展 http://m.39.net/pf/a_5777836.html在一片竞争中，最新的一家搅局者正式进入角逐。这家小公司，初生牛犊不怕虎。前有萨雷普塔，后有日本新药，但是，这家小公司也不怕。这家小公司，最新获得了1.16亿美元的B轮投资。“公司计划利用投资推进其通往临床试验的多元化新药管线。”新闻稿这样写道。这个小公司，就是Entrada。这个公司的研发管线，就是旨在治疗多种神经肌肉疾病的寡核苷酸新药（PPO）。其中，首当其冲的就是治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的核酸新药。Entrada位于美国麻省的波士顿，其秘密武器，是专利开发的内载体（EEV）平台，目的是将神经肌肉疾病的治疗也能扩展到其他疾病治疗领域。熟悉健点子的粉丝你一定不陌生，目前寡核苷酸治疗进行性肌营养不良的新药已经有至少两家公司，Sarepta公司和日本新药（NSPharma）。萨雷普塔公司是专注肌病治疗的一哥，已经有三个PPO核酸新药获批上市，全部治疗DMD。其中包括：针对外显子51跳跃的eteplirsen，53跳跃的golodirsen，45跳跃的casimersen。其中，eteplirsen于年获批，成为第一个获批治疗DMD的新药，也是第一个非激素的针对这个毁灭性遗传性罕见肌肉肌病的新药。尽管存在各种争议，尤其是在专家委员会拒绝了这个新药的情况下，时任美国食品药品监督局FDA新药审批中心主任现任FDA代理局长的JanetWoodcock力挽狂澜，大笔批了这个新药。从此一发不可收拾，golodirsen在也获批上市，接着是今年二月获批的casimersen。亚洲药企中日本新药（NS）的53跳跃的新药，viltolrasen也在日本和美国先后获批上市，一副不输萨雷的高姿态。但是，最新获得高额融资的这家小公司，后面有强手助推。其中不仅有CureDuchenne的风投跟投，更有领头羊投资公司，还有药企的风投资金的参与，因此可以高调。B轮投资者中包括：惠灵顿管理公司，雷德米尔集团、TCG交叉、格林斯普林协会、Point72、卡塔尔投资局（"QIA"）、摩尔战略投资公司、高盛(GoldmanSachs)、和一家未公开的全球投资公司。现有投资者5AM风险投资、MPM资本、罗氏风险基金、MRL风险基金和代理资本也参与了此轮融资。为什么如此吸引人？新载体更高效目前的许多寡核苷酸、蛋白质和肽具有高度效力和特异性的生物活性，但无法进入细胞并有效地逃离内分泌物，仅留下一小部分治疗药物以达到预定的细胞内目标。(Entrada的EEV技术相比现有技术可以更有效载体达到目标细胞，公司称）但是，Entrada公司的新技术，是改善了药物载体技术，更有效治疗疾病。“与替代方法相比，我们的方法能够提高细胞内目标参与度，降低药物浓度，降低或降低*性。重要的是，EEV平台解决了与细胞内目标参与相关的根本问题，不依赖于细胞吸收，从而有效摆脱过早的逃逸(escape)。“公司称。这批投资将用于尽快将开展的新药的临床试验中。“这项投资将使我们能够推进我们的研究和越来越多的细胞内寡核苷酸、抗体和酶为基础的治疗，”Entrada公司的CEO，DipalDoshi表示道。“我们希望这些疗法将改变患有这些毁灭性疾病的患者的生活。”你对寡核苷酸新药有什么看法，请填写以下的问卷，健点子小编多谢你！
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