北京哪个皮肤科医院好 http://news.39.net/bjzkhbzy/180906/6508755.html猜猜哪个新药是世界最贵的？这个新药，刚刚获批上市是治疗儿童超级罕见病的新药。这个刚刚被列为除了基因新药以外世界最贵的天价新药，是一款治疗超级罕见病的新药。这个超罕见病，全世界只有约人。这个超罕见病，就是儿童早衰。这个新药，就是Zokinvy。熟悉健点子的亲们一定不陌生，罕见病新药因为人数少，市场小，研发成本高，因此，定价一般不菲。但是，Zokinvy的销售价格，没有医保覆盖，还是超过了医院治疗用的新药的所有新药的定价。换句话说，这个榜单只包括了美国药房里可以获得的所有新药的价格。这就是说，这些新药患者可以凭借医生处方，在药房购药后自行服用。这个榜单不包括医院治疗用的新药。比如：诺华（Novartis）公司的基因疗法，治疗脊髓肌萎缩（SMA）的Zolgensma。这个一次性治疗的基因药的定价，.5万美元是所有药包括在内第一天价药。这个由GoodRx公司制作的榜单排名，侧重于每月的新药治疗费用.GoodRx公司是一家PBM公司，负责药价谈判，提供新药的折扣，帮助患者省钱。因此一次性治疗的基因药和一年内几次使用的新药，如渤健（Biogen）公司的治疗脊髓肌萎缩（SMA）的Spinraza（诺西那生钠）注射液也不包括在内。诺西那生钠的定价约为37万5千美元。诺西那生钠注射液同时也需要在专业医生或护理人员的指导下使用。因此，针对患者可以在药房凭借处方就可以获得的新药来说，罕见病新药轻而易举拿下最贵新药榜首。去年11月，Eiger生物制药公司获得FDA批准，上市了Zokinvy，这是从默沙东公司取得权利，专门用于治疗早衰病的新药。还记得好莱坞大片，《本杰明的奇幻人生》吗？其中的男主，从出生就开始了衰老。儿童早衰，是一种超罕见病，全世界只有约人。患有儿童早衰的孩子，一生往往只有十几岁的时光。截至今年2月，Zokinvy的药房销售价格（医保覆盖前）的价格，估计为每月86，美元。这个新药需要定期长期服用，使得每年的治疗费用轻松超过万美元。这是美国目前最昂贵的药房处方新药。与此同时，这个榜单排名第二的也是罕见病新药，Amryt公司的脂肪组织缺乏症新药，Myalept。（基因疗法以外，最贵的新药就是儿童早衰新药Zokinvy）其实，还有其他新药的药价也不便宜，比如：Sarepta公司治疗杜氏进行性肌营养不良（DMD），针对外显子51跳跃的新药Eteplirsen，有两个规格，一个是2毫升一只（50mg/ML）和10毫升一只。这个新药需要每周用药。Eteplirsen在美国的医保前的价格约为30万美元一年。相比之下，另一家药企，日本新药(NipponShinyaku)的针对外显子53跳跃的治疗DMD的新药，Viltolarsen（维特拉森，音）在日本的一只的价格为91，日元（约合·多人民币元）。这两个新药都是按照患者体重给药，维特拉森需要每周一次注射，用药剂量为80毫克一公斤，这意味着，一个20公斤的孩子的治疗，需要大概1毫克治疗。为了让更多的DMD患者能用上药，药企往往提供一定程度的患者援助计划，通常是在使用一定数量的基础上，提供一定数量的赠药。Saprate公司和日本新药都有自己的患者援助计划（PAP）。如果没有医保，这个一年30万美元的治疗费用还是比较难以承受。你对罕见病用药的价格怎么看？请留言分享看法。GoodRx十大最贵新药榜单：