2月15日，FDA批准SareptaTherapeutics公司研发的的Casimersen(商品名：Amondys45)，用于治疗基因突变外显子45跳跃型的杜氏进行性肌营养不良症（DMD）患者。这是首个被批准用于此类基因突变DMD的药物。
DMD是一种X染色体隐性遗传疾病，是由抗肌萎缩蛋白基因突变引起的肌肉萎缩性疾病，抗肌萎缩蛋白基因中有79个外显子，DMD患者的外显子突变主要集中于外显子45-55。DMD基因移码突变直接导致生成的信使核酸(mRNA)不能编码正常工作的抗肌萎缩蛋白，外显子缺失并引起移码会产生较重症状的DMD。
Casimersen是一款反义寡核苷酸疗法，是SareptaTherapeutics公司第三款使用PMORNA平台开发的外显子跳过药物，靶向肌营养不良蛋白聚糖(Dystroglycan)。该药是一种磷酸二酰胺吗啉代寡聚体(PMD)，专门为治疗适合跳过第45号外显子的DMD患者而设计。Casimersen此次获批使用了加速批准通道，该药曾获得FDA授予的快速通道资格，优先审评资格和孤儿药资格。
此前已上市3款治疗外显子跳跃突变DMD的反义寡核苷酸疗法，分别为Eteplirsen(51外显子跳跃突变DMD)，Viltolarsen(53外显子跳跃突变DMD)和Golodirsen(53外显子跳跃突变DMD)。
Casimersen详情及Dystroglycan调节剂竞争格局见下图：（点击可放大）作者：海
责任编辑：海
药渡数据出品，未经允许禁止转载
1.全球第四款CAR-T疗法，BMSBreyanzi获FDA批准
2.年1月全球首批新药3个，拜耳新型抗心衰药Vericiguat获FDA首批
3.全球首款化疗骨髓保护新药Trilaciclib，不一样的CDK4/6抑制剂
4.再生元First-in-class降脂新药Evinacumab获FDA批准
5.FDA加速批准淋巴瘤新药Umbralisib
预览时标签不可点收录于话题#个上一篇下一篇