（PTC公司的针对无义突变DMD的Translarna。网络照片）
虽然在欧洲和俄罗斯获得了有条件批准，但是，PTC-三次申报，都被美国食品药品监督局FDA拒绝。其中，FDA曾两次拒绝了接受这个新药申请，最后第三次接受了申请，最终拒绝批准，要求PTC公司提交更多的临床试验数据。如今，PTC公司最新分享了Study研究成果，希望再次提交新药申请。这个研究一共招募了20名nmDMD的患者，采用了两种方法对肌营养不良蛋白的表达进行了测量。这两个方法为第一终点为电化学发光（ECL）和第二终点，免疫组织化学（IHC）。结果显示，尽管肌营养不良蛋白表达相对基线值都有所增长，但都没有达到P值0.05的要求。在完成这项研究的18名患者中，肌营养不良蛋白的产生增加了9%，但并没有达到研究人员认为具有统计学意义的水平。PTC也没有具体说明在试验开始时，产生多少营养不良蛋白，这使得任何临床治疗益处都难以衡量。在这份短短的信中，公司表示，有超过80%的人蛋白表达都有所增长。治疗持续时间较长的患者在蛋白表达上表现了显著增长，这潜在地意味着长时间的治疗可能会带来显著的影响。“下一步，我们将和美国食品药品监管部门去讨论这些研究结果、临床和真实数据来确定在美国是否通过一个潜在快速路径来获得批准。”PTC公司首席执行官StuartPeltz博士在信中表示道。华尔街分析师们可不那么乐观。证券公司CantorFitzgerger的分析师AlethiaYoung在一份报告中写道："鉴于存在的主要失误，我们对未来的监管批准持谨慎态度，鉴于FDA局长正在换人，我们不清楚FDA到底有多灵活。“FDA的后任局长的有力角逐者，就是力挽狂澜批准了Serapta公司的针对外显子51跳跃的JanetWoodcock。这个时任FDA新药审评研究中心主任的女豪杰，在专家委员会的反对声中，批准了萨雷公司的疗杜氏肌营养不良新药，eteplirsen。从此之后，先后又有两个针对外显子跳跃的DMD新药获批，包括Sarepta针对53跳跃的golodirsen，日本新药针对53跳跃的viltolarsen。还有激素类用药Emflaza（地夫可特）。（FDA后任局长有力竞选人JanetWoodcock）
PTC是否也感到自己的新药有希望获批呢？其他的分析师同样认为,目前的试验结果并不接近该FDA的批准标准。如果这次冲击新药获批无功而返，那么，PTC公司必须要等到年报告安慰剂控制的PTC-新药临床试验后，才能再次和FDA申请上市事宜。除了PTC-，PTC公司还在准备新药治疗亨廷顿舞蹈病的新药申报上市。PTC公司致患者的公开信：