在治疗后12周（P0.），与安慰剂相比，在治疗后12周（P0.）的DMD患者中，治疗参与者的平均微肌营养蛋白与安慰剂相比为28.1%，满足了微肌营养素蛋白表达的主要生物学终点；
与安慰剂相比，接受SRP-治疗的参与者显示北星流动评估（NSAA）总分比安慰剂在48周时有所增加；
与治疗后48周的安慰剂相比，研究参与者的NSAA总分主要功能终点改善并没有达到统计学意义（P=0.37）；
未看到SRP-的新的安全性不良反应。
年龄组细分研究发现，在治疗中对4-5岁（n=16）岁参与者的预先指定分析显示，与年龄相同的安慰剂组（P=0.）相比，这个基因治疗在NSAA测试上显示了统计学上的显著改善。但是，Sarepata表示，在6-7岁参与者（n=25）的基线对比，NSAA的总分的改善并不明显。在1月7日公布的研究结果，在接受治疗的患者对比安慰剂的患者对比，接受SRP-治疗的孩子，北极星肌肉功能测试对比基线有1.7个百分点的提高，在安慰剂（没有接受治疗）的患者中，0.9个百分点的提高。其中的差异为0.8。这个结果没有统计学意义上的提高。在年龄更大的孩子（6-7岁）中，接受治疗的患者的NSAA比安慰剂的患者的NSAA基线对比是负值，没有改进。Sarepta表示，目前研究正在进行中，所有参与者都已进入第2部分交叉阶段（此前接受安慰剂的孩子接受SRP-的治疗），仍然没有揭盲。参与者继续接受安全监测，并将在第2部分治疗的第12周进行另一次活检，以评估微肌营养不良蛋白表达和生物标记，以及对功能结果的长期评估。这意味着，下一个临床试验结果公布的时间节点，最早将会是三个月之后。但是，Sarepta公司的股价在1月跳水从美元跌到87美元后，一直没有恢复。基因编辑新合作在昨天的季报公布会上，与GenevantSciences公司就脂质纳米粒子（LNP）基于基因编辑的治疗方法展开了研究合作。纳米粒子是新兴的非病*载体的方法，也是目前基因治疗公司的重中之重。这是因为，二月，bluebird公司因为慢病*载体的镰状细胞病的基因治疗出现两例血液肿瘤，公司已经暂停了所有的基因研究，包括一款已经获批上市的治疗地中海贫血的基因新药。“纳米粒子LNPs为基因编辑提供了非病*方法的潜力，可以提供对所需细胞的最佳吸收和有效释放，从而在功能上将CRISPR-Cas等基因编辑货物输送到目标体内组织。“Sarepta公司表示道。这个最新的合作，日内瓦将为萨雷普塔合作设计与开发肌肉细胞靶向的纳米粒子，应用于早期开发的基因编辑治疗。萨雷普塔有权获得GenevantSciences的LNP技术的独家许可，最多可获得四种神经肌肉适应症，包括杜氏肌营养不良症。公司新闻稿：