解释最新的进展，其实并不难，难的是解释信服的数据。1月11日，摩根大通全球健康会（JPMorganGlobalHealthcare）上，所有的目光集中在Sarepta首席执行官DougIngram。因为，三天前，这家公司披露的临床试验数据令人大跌眼镜，遭投资人抛售，股价跳水一半。怎样挽回投资人信心，落到了这位四年前执掌了这家位于麻省剑桥市的药企的领导权的肩上。首先，他没有回避数据的负面影响，表示到，看到这些数据时，自己也很“震惊（gobsmacked）”。在Sarepta的二期临床试验Trial中，6-7岁孩子在接受了基因疗法SRP-之后，肌肉功能北极星测试（NSAA）的结果没有显示改进，反而和安慰剂组比较，出现负值。随后，公司把这个令人失望的数据归咎于治疗组和安慰剂组的参与者之间的不幸运的随机化。但是，在本周一的公司presentation中，Sarepta公司CEO英格拉姆呈现的数据显示，在安慰剂组的11名患者接受了治疗后，结果令人鼓舞。英格拉姆说，结果显示，这些患者产生的微肌营养不良蛋白水平与早期试验中观察到的微肌营养不良蛋白（Sarepta的基因疗法帮助产生的蛋白）相似。这些安慰剂组的患者接受了SRP-治疗后，肌肉活检显示，51.7%的微肌营养不良蛋白表达，这与一期临床试验显示的结果53.7%相似。这些所谓的双重患者（crossoverpatients）将被跟踪观察48周，以测量他们的肌肉功能是否改善。如果，肌肉功能在NSAA测试中也获得了改善，这可以说明，SRP-这个基因治疗依然可期。因此，年底将是雷普的一个关键时期。如果，这11名患者的结果有统计学意义的改善，那么，其基因治疗仍然拥有未来。英格拉姆最后表示说，活检结果"让我们对今年年底（试验）第二部分的结果感到兴奋。"投资人对此反应积极，在当天的交易中，Sarepta公司股价反弹近9%。(Sarepta基因治疗仍可期，股价有所反弹）核酸新药临门一脚与此同时，下个月将是另外一个考验公司的时刻。Sarepta针对外显子45跳跃的杜氏肌营养不良治疗的Camimersen，将迎来大考。这个核酸药，将在年2月获得通知，是否通过美国食品药品监督局FDA的评审，上市销售。如果获批，这将是继针对外显子51的eteplirsen和外显子53跳跃的新药golodirsen之后，Sarepta第三个获批治疗DMD的新药。
Sarepta摩根大会资料：