年02月25日，美国FDA加速批准了SareptaTherapeutics,Inc.的卡西美生、卡西姆生Casimersen（SRP-），商品名：Amondys45?，剂型：静脉注射液，用于已确认外显子45跳跃患者的杜兴氏肌营养不良症（DMD）的治疗。此次批准是依据一项临床Ⅲ期Study1（ESSENCE，Study-，NCT）的试验结果。注册期间，该品曾获得孤儿药、快速通道和优先审批资质。
关于临床试验
Amondys45?对肌营养不良蛋白生成的疗效在一项男性DMD患者的研究中得以评估（研究1，NCT），男性DMD患者具有确认的外显子45跳跃的DMD基因变异。
研究1是一项正在进行的、双盲、安慰剂对照、多中心研究，设计用于评估Amondys45?在非卧床患者中的安全性和疗效。该研究计划入组总共例患者，年龄7～13岁，按照2:1的比率随机至Amondys45?或安慰剂。要求患者在服用Amondys45?或安慰剂前已经服用稳定剂量的口服皮质类固醇至少24周。继96周的双盲期之后，所有患者已经开始或即将开始另一个48周的开放标签治疗期。在研究1的第48周时，要依据肌营养不良蛋白水平（以健康受试者肌营养不良蛋白水平的百分比来测量，即正常值的百分比）与基线的变化来评估中期疗效。在双盲期的第48周进行肌肉活检的43例可评估患者的中期结果（n=27，Amondys45?；n=16，安慰剂）列于表2。提供肌肉活检资料的患者平均年龄为9岁，且86%为白人。
表2：研究1中肌肉活检中期结果在基线和第48周时肌营养不良蛋白水平（正常值百分数）
安慰剂
Amondys45?
30mg∕kg∕周
静脉注射
采用Sarepta蛋白印迹法的肌营养不良蛋白
n=16
n=27
基线平均值（SD）
0.54（0.79）
0.93（1.67）
第48周时平均值（SD）
0.76（1.15）
1.74（1.97）
与基线平均值的变化（SD）
0.22（0.49）
0.81（0.70）
从基线至48周时p值的变化
0.09
＜0.
组间平均差异
0.59
组间p值
p=0.
biosyn