安斯泰来旗下Audentes的基因治疗AT。剂量有两个，高剂量为3E14vg/kg，低剂量为1E14vg/kg。
萨雷（Sarepta）的SRP-。只有一个剂量组：2E14。辉瑞的PF-：有高剂量和低剂量两组，高剂量2E14,低剂量1E14。第二，安全性尤其是Solid公司的SGT-因为不良反应被监管部门Hold了长达一年之久，Audentes的临床试验导致三人丧生，因此，对于基因治疗的不良反应的重视程度在不断提高。从不良反应来看：AT出现三例严重不良反应导致的死亡，出现在高剂量组，临床试验被叫停。最近才得以恢复。PF-出现两例严重不良反应，严重呕吐和血细胞减少导致的送医治疗。SRP-试验中，5个治疗中四个出现严重不良反应（SAE），三人表现为肌肉疼痛弱化，两人转氨酶升高。第三，疗效对于基因和细胞治疗，与目前的小分子化药最大的不同，就是对于生产过程的高标准严要求。一位资深行业分析人士指出，“Theprocessistheproduct（程序即产品）”对于基因治疗的程序中的每一步来说，都可谓步步肝心。从这个意义来说，基因产品从病*载体到其中的transgene，从载体的帽（cap）到免疫反应，都必须考虑周全，万无一失。因为，其中的每一个环节的可能影响治疗效果和不良反应的发生。这也是为什么，在年8月，美国食品药品监督局FDA提高了门槛，对于基因治疗的产品的批准有了新的要求（请看文后福利：FDA对于基因治疗的监管具体有哪些）。这个高标准严要求是不可避免。因为，基因细胞治疗正在迎来大发展的前夜，每年有20多个产品在临门一脚的阶段，如果没有提高门槛，无法保证长期的疗效和安全性。对于整个行业来说，不啻是一件好事。虽然可能需要更多的时间，好事多磨，但是也让更多的好产品涌现。在年，许多有希望的基因产品在功亏一篑。百傲万里（Biomarin）治疗血友病的基因治疗临门一脚飞了，其中一个主要顾虑，是基因治疗的效果，究竟能持续多久？基因治疗，像细胞治疗一样，是一个“活药Livingdrug“，意味着，注入体内在身体内有望持续作用。如果随着时间的流逝，效果降低，无法起到治疗的作用，对于患者来说，可能需要再次的基因治疗，因此，监管部门希望研发人员能提供一些长期治疗的数据。其他对于基因细胞治疗还有哪些具体监管规定，请查阅健点子报道：基因疗法门槛提高好事多磨你愿等吗？萨雷的基因疗法的进展，请看以下健点子文章：萨雷触雷基因治疗效果远不如辉瑞？基因败走剂量关Solid又入坑Sarepta辉瑞领先Sarepta基因疗法扩大招患者安全性虚惊一场你每天都在看健点子吗？你喜欢我们的文章吗？那就务必点下方的“在看”哦！请用你的一秒钟支持我们!健点子ihealth