年9月20日，美国FDA批准了SareptaTherapeutics公司的新药Exondys51（eteplirsen）注射液，用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）患者，是首款经FDA批准用于治疗该疾病的新药。
值得注意的是，该批准是在美国监管方面，FDA在涉及该机构内部冲突、媒体报道、国会议员以及DMD专家小组发出公开信件敦促批准的激烈争斗之后，在巨大的争议中最终获得了Exondys51。
FDA官员意见分歧的原因主要在于，证明该药疗效的证据特别少。FDA也强调，“尚未建立包括改善运动功能在内的Exondys51的临床获益。在做出批准决定时，FDA考虑了该药的潜在风险，以及该疾病对儿童的生命威胁和损害并且缺乏可用治疗药物。”根据加速批准规定，Exondys51的临床受益还未证实，Sarepta必须开展进一步的临床研究，将有条件批准转变为完全批准。
反对一方称Sarepta从来没有提供过关于药物eteplirsen的清晰的安全性和有效性证据。但最终，FDA第22任局长RobertM.Califf博士选择听从强势的FDA药品评估与研究中心主任珍妮特·伍德科克（JanetWoodcock），驳回异议，在珍妮特·伍德科克推动下批准Exondys51上市。
珍妮特·伍德科克称：“在罕见病中，由于受每种疾病影响的人数少并且缺乏对许多疾病的医学人士，新药研发尤具挑战性。”此外，珍妮特·伍德科克担心如果该药未获得上市批准，Sarepta将倒闭，进而延迟该领域药物上市的速度，尽管这不是监管机构应该考虑的问题。
当然，对于这些项目中的任何一个，Covid-19大流行都会额外增加其批准的风险。而且与Covid-19相关的药物批准延误已经成为现实，诺华的前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶/Kexin9型（PCSK9）抑制剂Inclisiran便是其中一员，从技术上讲该药物应该是在年获得FDA的批准。诺华在去年12月却收到了FDA的完整回复函，因为旅行限制使该机构无法及时检查第三方制造工厂。新的时间表尚未披露，但业界认为预计该药物今年可能会在美国批准上市。去年12月，Inclisiran已经率先在欧洲获得了批准，商品名为Leqvio。去年12月，FDA要求阿斯利康与合作伙伴珐博进（FibroGen）双方进一步澄清临床数据分析，以完成对肾性贫血新药Roxadustat（罗沙司他）新药申请（NDA）的审查，Roxadustat批准的决定截止日期（PDUFA日期）推迟了三个月，从原来的年12月20日推迟至年3月20日，以便能够审查“进一步澄清临床数据的分析结果”。02小型公司上位近年来，小型的药物开发者迅速崛起，不论是开发的新药数量，还是未来市场潜力都异常受到