(Satellos公司最新获PPMD百万美元支持）
再生医学（RegenerativeMedicine）是指细胞治疗，再生修复等针对损伤进行针对性修复和新生的医学技术。杜氏肌营养不良（DMD）是一种毁灭和致命的基因突变导致的儿童肌肉退行性疾病，目前影响大约名男童中的一人。Satellos公司的这个新药，是一个口服小分子化药，用于调动身体内的肌肉细胞（satellite卫星细胞）来修复受损肌肉细胞，促成肌肉再生。目前的肌营养不良的新药中主要是针对细胞炎症，肌肉纤维化和肌肉损伤的治疗的新药包括：法珀进（FibroGen）的帕雷珠单抗，意大利药企Italfarmaco的Givinostat吉诺维司它和Reveragen/Santhera公司的Vamorolone。Satellos公司的科学创始人，MichaelRudnicki博士发现，肌肉干细胞产生抗肌肌营养不良蛋白（修复受损肌肉）的能力严重受损。因此，全身肌肉遭受持续性损伤，导致杜氏肌患者无法渐渐失去行走能力，无法维持正常生活。因为肌肉干细胞分化，和肌肉干细胞功能失调，导致了肌营养不良的进展。这个小分子药物，旨在调动身体内的肌肉干细胞（卫星细胞）来修复再生肌肉。作用机制是促进受损伤的骨骼肌持续的修复和再生，从而延缓病情进展，延长患者的生命。为什么大手笔投资百万美元支持这个新技术呢？PPMD负责研究和临床创新的副总裁EricCamino解释说：“25年来，PPMD一直致力于探索和支持每一种治疗的可能性。通过对Satellos的投资，我们将继续我们的前沿方法来加速找到有潜力为每一个受该疾病影响的人终止DMD的治疗方法。有令人信服的概念证明数据显示，Satellos技术可以改善DMD的小鼠模型的肌肉质量和恢复功能。PPMD的这项投资将使Satellos团队能够在其概念验证（POC）的基础上进一步努力，研发完善适合人体试验的药物开发候选方案。”对于这笔投资，Stellos公司的首席执行官FrankGleeson表示说：“我们对肌肉干细胞修复和再生肌肉的发现,为DMD的进行性肌肉弱化的解决提供了新的途径。”他还表示道，这笔投资有望加速新药的开发，将有望帮助所有的年龄段和基因突变类型。把早期项目扶上马送一程作为PPMD项目的投资，主要都侧重于早期的项目。这是因为，制药公司在早期十分缺乏支持，急需雪中送炭，但是因为早期项目风险大，失败几率高，因此无法获得大公司的青睐。这时，患者组织的支持起着让这些项目继续成长的重要作用。PPMD的许多早期投资，刺激了开发治疗DMD和贝克肌营养不良（BMD）的新疗法。这些早期投资使研究人员能够完成关键的概念认证（POC）研究，将研究产品推向临床试验阶段。反过来，这些早期公司的成功也让PPMD能够支持更多的项目。因为，把这些最初投资的回报再投资支持更多的杜氏肌营养不良项目和方案。这样形成了良性循环，可以让更多的新药研发计划破土而出，雨后春笋，得到及时的雨露滋润，茁壮成长。PPMD的这个模式，能否为国内的罕见病新药研发所借鉴呢？让更多的新药得到一个及时的支持，有机会继续向前推进呢？希望有想法的人士和健点子联系。在文后留言或电邮小编：hxyang_98hotmail.