英国药品和健康产品管理局(MHRA)临时性的批准用于治疗没有使用糖皮质类激素，超过十岁的患者。治疗的目的是减缓患者呼吸功能的衰退。
批准的依据是（EarlyAccesstoMedicinesScheme，EAMS）直接翻译是“提早使用药物计划”意思是“（难治性、威胁生命的）严重疾病患者在药品获得正式批准之前尽早得到治疗，以挽救他们的生命”的计划。
Raxone（艾迪苯醌）设计机理是改善患者肌肉细胞中线粒体的能量产生。在接受治疗之前，需要进行多次评估，证明该患者的呼吸功能有所退化。这次批准的药物适用对象是没有使用糖皮质类激素的DMD患者，过去使用过激素，但是由于无法耐受激素的副作用，现在已经停止使用的患者也适用。
Raxone（艾迪苯醌）目前正在接受欧洲药管当局上市申请的评估。一家英国DMD的公益组织的负责人说：“这对呼吸功能已经有所下降的DMD患者是一个好消息，提早使用药物计划可以帮助不治之症DMD患者尽快的使用药物，我们欢迎英国医疗管理当局这次正确的选择。”
Santhera公司已经于年2月开始招募患者进行三期临床试验。三期临床实验的目的是评估Raxone（艾迪苯醌）药物治疗，是否能够减缓患者呼吸功能的退化，招募的对象是正在使用糖皮质类激素的DMD患者。评估的主要端点是使用药物后患者用力肺活量预期值的改善theforcedvitalcapacitypercentpredicted(FVC%p)。临床试验的结果预计将于年夏季公布。
小编Vicky
DuchenneMuscularDystrophy(DMD，杜氏肌营养不良)，是一种严重的遗传性肌肉疾病。发病率在男婴高达1/，患病率为3/10万，其中2/3患者的母亲是致病基因携带者，另1/3由新发突变所致。患儿通常在3-4岁开始出现步态异常，10-12岁起逐渐丧失行走能力，20-30岁因心肺功能衰竭而死亡。DMD是一种与生俱来的罕见病，患儿则是被造物者定时的无辜生命。DMD患儿父母无言的痛楚，与社会对该类疾病无声的懵懂，形成了一个真空地带，等待着公众去探知、去感受、去帮助、去改变。
上海慈善基金会关爱DMD儿童罕见病专项基金（简称“DMD公益基金”）作为国内第一个专注于DMD罕见病的医普、诊疗、康护、疾病研究、患者救助、公共*策研究和社会扶持的专项基金。旨在从生命的长度、宽度和厚度出发，让每一位DMD患者尊严和价值得到体现。
上海集爱杜氏肌病关爱中心是由DMD医学专家、公益人士、社科专家、企业家等发起创设的专事杜氏肌病关爱活动的民办非盈利（公益）组织。中心在上海市民*局登记注册，与DMD公益基金合署办公。中心以关爱杜氏肌病为宗旨，通过医学诊疗康复研究、医学社会学研究、国内外专家医学协作、罕见病立法和相关社会公共*策研究与建议、DMD肌病家庭关爱活动、普及DMD知识和社会教育等手段，推进DMD在更为广泛的领域为社会所认知，让全社会都来