瑞士的Santhera公司最近启动了一个扩展的应用项目expandedaccessprogram(EAP)，根据该项目美国的DMD患者，符合一定的标准，就可以获得免费的艾地苯醌Raxone(idebenone)治疗。该药物主要针对DMD患者呼吸退化的问题。目前该药物还没有获得美国FDA和欧洲药管当局的批准用于治疗DMD。
这个扩展的应用项目名为呼吸DMD，可以获得免费的试用该实验性药物的患者，年龄必须超过十岁，而且已经有一定的呼吸功能退化的迹象。
扩展的应用项目expandedaccessprogram(EAP)是一个协议，根据这个协议，美国食品药品管理局允许在他们的指导监督下，让那些患有威胁生命的疾病，同时目前又没有有效治疗方法的患者，使用还没有批准的实验性药物。
Santhera公司首席执行官ThomasMeier在新闻发布会上说：“美国的许多与DMD相关的公益组织，包括MDAPPMD一直在呼吁应该给予那些年纪较大，特别是已经出现了呼吸功能衰退的患者有积极治疗的选项。我们获得了扩展的应用项目，能够让有资格的患者获得实验性的药物地苯醌的治疗，我们感到很骄傲和高兴。”
Santhera公司的艾地苯醌上市之路走得不平坦，已经多次遭到美国FDA和欧洲药管当局的否决。在一个三期临床试验中，研究者观察到了接受治疗的患者，呼吸功能的减退有所放慢，但是药物监管当局希望他们提供更多的支持性的结论。另外一个三期临床正在进行当中，针对的是长期服用糖皮质类激素的患者，结果预计将在年中期公布。
小编Vicky
DuchenneMuscularDystrophy(DMD，杜氏肌营养不良)，是一种严重的遗传性肌肉疾病。发病率在男婴高达1/，患病率为3/10万，其中2/3患者的母亲是致病基因携带者，另1/3由新发突变所致。患儿通常在3-4岁开始出现步态异常，10-12岁起逐渐丧失行走能力，20-30岁因心肺功能衰竭而死亡。DMD是一种与生俱来的罕见病，患儿则是被造物者定时的无辜生命。DMD患儿父母无言的痛楚，与社会对该类疾病无声的懵懂，形成了一个真空地带，等待着公众去探知、去感受、去帮助、去改变。
上海慈善基金会关爱DMD儿童罕见病专项基金（简称“DMD公益基金”）作为国内第一个专注于DMD罕见病的医普、诊疗、康护、疾病研究、患者救助、公共*策研究和社会扶持的专项基金。旨在从生命的长度、宽度和厚度出发，让每一位DMD患者尊严和价值得到体现。
上海集爱杜氏肌病关爱中心是由DMD医学专家、公益人士、社科专家、企业家等发起创设的专事杜氏肌病关爱活动的民办非盈利（公益）组织。中心在上海市民*局登记注册，与DMD公益基金合署办公。中心以关爱杜氏肌病为宗旨，通过医学诊疗康复研究、医学社会学研究、国内外专家医学协作、罕见病立法和相关社会公共*策研究与建议、DMD肌病家庭关爱活动、普及DMD知识和社会教育等手段，推进DMD在更为广泛的领域为社会所认知，让全社会都来