PTC公司在23届世界肌病大会上，公布了长期使用Translarna（PTC）的DMD患者的数据显示与患者自然病程研究数据相对比延长了患者行走时间长达五年。
这次分析获取了11个欧洲国家和以色列个患者的数据。这些患者大多数没有参加PTC的临床实验，他们平均五岁被确诊为无义突变造成的DMD，他们使用PTC药物后，首次接受评估的平均年龄为9.8岁，他们当中90%是服用糖皮质类激素的。
研究者重点分析了患者服用PTC以后失去行走能力的时间，发现这些患者平均失去行走能力时间为16.5岁，而在DMD自然病程研究中，没有接受该治疗的DMD患者平均失去行走能力为11.5岁，也就是经过PTC治疗的失去行走能力晚了五岁。
研究者之一FilippoBuccella说：“尽可能延长DMD患者的行走时间是非常关键的，不但可以维持患者的独立能力，还可以推迟患者不会行走以后可能发生的功能的快速退化，例如对生活自理能力至关重要的上肢的功能，威胁生命的呼吸和心脏的并发症等。提高患者和整个家庭的生活质量。”
小编Vicky
DuchenneMuscularDystrophy(DMD，杜氏肌营养不良)，是一种严重的遗传性肌肉疾病。发病率在男婴高达1/，患病率为3/10万，其中2/3患者的母亲是致病基因携带者，另1/3由新发突变所致。患儿通常在3-4岁开始出现步态异常，10-12岁起逐渐丧失行走能力，20-30岁因心肺功能衰竭而死亡。DMD是一种与生俱来的罕见病，患儿则是被造物者定时的无辜生命。DMD患儿父母无言的痛楚，与社会对该类疾病无声的懵懂，形成了一个真空地带，等待着公众去探知、去感受、去帮助、去改变。
上海慈善基金会关爱DMD儿童罕见病专项基金（简称“DMD公益基金”）作为国内第一个专注于DMD罕见病的医普、诊疗、康护、疾病研究、患者救助、公共*策研究和社会扶持的专项基金。旨在从生命的长度、宽度和厚度出发，让每一位DMD患者尊严和价值得到体现。
上海集爱杜氏肌病关爱中心是由DMD医学专家、公益人士、社科专家、企业家等发起创设的专事杜氏肌病关爱活动的民办非盈利（公益）组织。中心在上海市民*局登记注册，与DMD公益基金合署办公。中心以关爱杜氏肌病为宗旨，通过医学诊疗康复研究、医学社会学研究、国内外专家医学协作、罕见病立法和相关社会公共*策研究与建议、DMD肌病家庭关爱活动、普及DMD知识和社会教育等手段，推进DMD在更为广泛的领域为社会所认知，让全社会都来