Mallinckrodt公司是一家全球领先的专业制药公司，公司今天宣布他们研究开发的治疗DMD的药物MNK-的二期临床试验已经招募了第一个患者，临床实验针对的是4到8岁的DMD患者，二期临床是评估药物的有效性和安全性。
公司还同时宣布MNK-药物被欧洲医药局授予孤儿药产品设计用于治疗DMD的命名。
MNK-是长效配方的二十四肽促皮质素，是一种肾上腺受体激动剂，目前该类药物已经在美国以外的一些国家获得批准，用于治疗相关的免疫疾病和炎性疾病，但是在美国没有批准用于患者。
这次二期临床实验采用是多中心，随机，平行组，双盲，多剂量，安慰剂控制的方法，来评估药物治疗的安全性和有效性。这次临床实验大约招募位基因或者活检确诊的4到8岁的DMD患者。他们将被按照2:1的比例分配到用药组，或者安慰剂组。
采用皮下注射药物的方法，每星期两次持续24个星期。在随机，双盲，安慰剂控制的第一阶段实验后，将进入一个附加的24个星期的公开标签扩展研究，所有患者都将使用药物。评估治疗效果的方法采用患者动作耗时测试，例如10米跑和走，上下四级台阶，仰卧从地上站起，北星运动功能评估等。
小编Vicky
DuchenneMuscularDystrophy(DMD，杜氏肌营养不良)，是一种严重的遗传性肌肉疾病。发病率在男婴高达1/，患病率为3/10万，其中2/3患者的母亲是致病基因携带者，另1/3由新发突变所致。患儿通常在3-4岁开始出现步态异常，10-12岁起逐渐丧失行走能力，20-30岁因心肺功能衰竭而死亡。DMD是一种与生俱来的罕见病，患儿则是被造物者定时的无辜生命。DMD患儿父母无言的痛楚，与社会对该类疾病无声的懵懂，形成了一个真空地带，等待着公众去探知、去感受、去帮助、去改变。
上海慈善基金会关爱DMD儿童罕见病专项基金（简称“DMD公益基金”）作为国内第一个专注于DMD罕见病的医普、诊疗、康护、疾病研究、患者救助、公共*策研究和社会扶持的专项基金。旨在从生命的长度、宽度和厚度出发，让每一位DMD患者尊严和价值得到体现。
上海集爱杜氏肌病关爱中心是由DMD医学专家、公益人士、社科专家、企业家等发起创设的专事杜氏肌病关爱活动的民办非盈利（公益）组织。中心在上海市民*局登记注册，与DMD公益基金合署办公。中心以关爱杜氏肌病为宗旨，通过医学诊疗康复研究、医学社会学研究、国内外专家医学协作、罕见病立法和相关社会公共*策研究与建议、DMD肌病家庭关爱活动、普及DMD知识和社会教育等手段，推进DMD在更为广泛的领域为社会所认知，让全社会都来