近日，在国外社交网络上风靡的“冰桶挑战赛”传递到中国，大家用冰水将自己浇个“透心凉”，是为了给罕见病“肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS)”患者，也就是“渐冻人”筹款。
冰桶挑战接力，冻起来更需动起来。行动是对渐冻人的最好支持，如何行动，除了接力冰桶挑战，或者捐款，还应该真正走近渐冻人群体，看看他们有什么诉求，并解决他们的合理诉求。更重要的是，在庞大的罕见病中，渐冻人症只是一种。在我国，还有地中海贫血、成骨不成症（俗称瓷娃娃）、有机酸血症、威尔森氏症等较为人熟知的罕见疾病，这些患者同样需要
尴尬“孤儿药”：国内研发缺乏动力
研发一个创新药物平均约耗费13亿美元，历时约10年~15年
由于市场小，很少有制药公司研发罕见病治疗药物；一些发达国家和地区虽然研制并上市了一些药，但因为缺少*策支持，这些药物的引进过程缓慢，导致国内罕见病治疗药物奇缺，价格昂贵，加上我国对罕见病治疗的特殊医疗保障*策还很匮乏，救济范围比较有限，许多患者只能“望药兴叹”。
窘境罕见病尚未被纳入全国医保体系
36岁的冯女士有一个患结节性硬化症的儿子，六七岁的孩子面部出现“疙瘩”，容易狂躁，吐字不清，需要吃三四种抗癫痫的药和抗瘤的药，每月花费两三千元，如果孩子出现发烧抽搐等情况需要住院抢救，花费得两三万元。
目前，我国缺乏针对罕见病的特殊医疗保障，未在全国范围内纳入医保范围，不过，个别地方