Vamorolone(VBP15)温和激素是ReveraGenBioPharma公司研发的治疗DMD患者的实验性药物,它是一种游离激素,它有着传统激素的治疗作用,同时又大大减少了那些不利的副作用。
前段时间公司和国际神经肌肉疾病研究合作小组共同开展了该药物的临床实验,临床实验在六个国家的11个临床试验点进行,这六个国家分别是(美国,加拿大,澳大利亚,以色列,英国和瑞典)。在6月26日,公司公布了最初的数据,结果显示改善了DMD患者肌肉力量和耐力。
这次临床实验为公开标签(非盲的临床实验),参加临床试验的患者4到7岁,共招募了48个DMD患儿。参加临床实验的患者使用不同的药物剂量,分别是每公斤体重每天0.2毫克,0.75毫克,2毫克和六6毫克。实验为两个星期的治疗周期,再加六个月的扩展研究。临床试验的编号为NCT,NCT。
在临床实验后的评估中,多项功能测试的结果显示改善了患者的肌肉力量和耐力。与国际神经肌肉疾病合作小组开展的DMD自然病程研究中没有服用激素的患者相比,服用每公斤体重2毫克和6毫克Vamorolone(VBP15)温和激素药物的患者显示了临床效果,效果与服用强的松的患者相类似。每天每公斤体重服用2毫克、6毫克Vamorolone的患者只是出现了有限的代谢紊乱和骨转换的改变(这两个问题是服用糖皮质激素患者出现的严重的副作用之一)。
Vamorolone(VBP15)温和激素药物的研发采用的是慈善风险投资的模式,十多个国际非盈利基金参与了投资,美国*府和欧盟也提供了资助。
小编Vicky
DuchenneMuscularDystrophy(DMD,杜氏肌营养不良),是一种严重的遗传性肌肉疾病。发病率在男婴高达1/,患病率为3/10万,其中2/3患者的母亲是致病基因携带者,另1/3由新发突变所致。患儿通常在3-4岁开始出现步态异常,10-12岁起逐渐丧失行走能力,20-30岁因心肺功能衰竭而死亡。DMD是一种与生俱来的罕见病,患儿则是被造物者定时的无辜生命。DMD患儿父母无言的痛楚,与社会对该类疾病无声的懵懂,形成了一个真空地带,等待着公众去探知、去感受、去帮助、去改变。
上海慈善基金会关爱DMD儿童罕见病专项基金(简称“DMD公益基金”)作为国内第一个专注于DMD罕见病的医普、诊疗、康护、疾病研究、患者救助、公共*策研究和社会扶持的专项基金。旨在从生命的长度、宽度和厚度出发,让每一位DMD患者尊严和价值得到体现。
上海集爱杜氏肌病关爱中心是由DMD医学专家、公益人士、社科专家、企业家等发起创设的专事杜氏肌病关爱活动的民办非盈利(公益)组织。中心在上海市民*局登记注册,与DMD公益基金合署办公。中心以关爱杜氏肌病为宗旨,通过医学诊疗康复研究、医学社会学研究、国内外专家医学协作、罕见病立法和相关社会公共*策研究与建议、DMD肌病家庭关爱活动、普及DMD知识和社会教育等手段,推进DMD在更为广泛的领域为社会所认知,让全社会都来