本周罕闻药事，以下是详细报道。
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血液系统疾病
8月6日，血液系统疾病治疗领域传来三项新进展。TessaTherapeutics宣布，已在《临床肿瘤学杂志》（JCO）上发表了一项1/2期临床试验的积极结果，表明CD30CAR-T细胞疗法可提高复发性/难治性（R/R）霍奇金淋巴瘤（HL）患者的完全缓解率，且安全性特征良好。阅读更多
武田（Takeda）公司旗下抗体偶联药物注射用维布妥昔单抗（商品名：安适利）正式在中国上市，为CD30阳性的复发或难治性系统性间变性大细胞淋巴瘤（sALCL）和经典型霍奇金淋巴瘤（cHL）成人患者带来全新的治疗选择。阅读更多
同日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准葛兰素史克（GSK）公司Blenrep（belantamabmafodotin-blmf）作为单药疗法，用于既往接受过至少4种疗法（包括抗CD38单克隆抗体、蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂）的复发性或难治性多发性骨髓瘤（MM）成人患者。阅读更多
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神经系统疾病
5日，AxsomeTherapeutics公司宣布，其口服疗法AXS-12已获美国FDA授予的突破性疗法认定，用于治疗发作性睡病（narcolepsy）患者的猝倒。阅读更多
6日，Y-mAbsTherapeutics公司宣布，已在美国FDA的滚动审评程序下，完成了omburtamab的生物制品许可申请（BLA）的提交，治疗中枢神经系统/软脑膜转移的神经母细胞瘤（NB）儿童患者。阅读更多
7日，KaziaTherapeutics公司宣布，美国FDA已授予paxalisib（原GDC-）罕见儿科疾病认定（RPDD），用于治疗弥漫性内在脑桥胶质瘤（DIPG）。阅读更多
8日，罗氏（Roche）旗下基因泰克（Genentech）公司宣布，美国FDA已经批准Evrysdi（risdiplam）上市，用于治疗年龄为2个月以上婴幼儿和成人脊髓性肌萎缩症（SMA）患者。这是首款获得FDA批准的SMA口服疗法。阅读更多
10日，SeelosTherapeutics宣布，将着手启动SLS-（海藻糖）治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）的2b/3期临床研究。动物模型研究显示，海藻糖可减少错误折叠的蛋白聚集，并减少病理物质的积累。阅读更多
继上月获得一项治疗CLN5的孤儿药资格（阅读更多）后，本月11日，Neurogene公司的另一款基因疗法再获孤儿药资格，用于治疗神经元蜡样质脂褐质沉积症另一亚型CLN7。阅读更多图片来源：包图网
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内分泌系统疾病
8月6日，LevoTherapeutics公司公布一项治疗Prader-Willi综合征（PWS，又称小胖威利综合症）的3期临床研究的顶线数据，显示3.2mg鼻内卡贝缩宫素LV-治疗可改善食欲亢进、焦虑等症状，且一般耐受性良好。阅读更多
11日，武田公司旗下注射用醋酸亮丙瑞林微球3个月剂型（规格：11.25mg）获中国国家药品监督管理局正式批准，用于中枢性性早熟（CPP）的治疗。新剂型可将注射次数减少至每年4次，有助于进一步提高患儿治疗依从性。阅读更多
13日，再生元（Regeneron）公司宣布，美国FDA已经接受了evinacumab作为其他降脂疗法的辅助药物，治疗纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）患者的生物制品许可申请（BLA），并授予其优先审评资格。阅读更多
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先天代谢性疾病
10日，LogicBioTherapeutics公布了一项1/2期临床研究的试验设计，以评估LB-在甲基丙二酸血症（MMA）儿科患者中的安全性和耐受性。该疗法可借助同源重组过程，在没有核酸酶或外源启动子的情况下，实现治疗性转基因的定点整合。阅读更多
12日，ProtalixBioTherapeutics公司与其合作伙伴ChiesiGlobalRareDiseases公司宣布，美国FDA已经接受pegunigalasidase-α的生物制品许可申请（BLA），并授予其优先审评资格，拟用于治疗成人法布里病（Fabrydisease）患者。阅读更多
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消化系统疾病
11日，AzurRxBioPharma宣布了一项2期联合治疗试验的积极数据，在接受口服疗法MS联合标准PERT疗法治疗后，5例囊性纤维化（CF）致严重胰腺外分泌功能不全（EPI）患者均获具临床意义的脂肪吸收系数改善。阅读更多
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肌肉系统疾病
12日，EpiriumBio公司宣布，已启动口服疗法EPM-01治疗贝克肌营养不良（BMD）的1期临床研究，并招募了首批受试者。阅读更多
13日，美国FDA加速批准日本新药株式会社（NipponShinyaku）子公司NSPharma开发的Viltepso（viltolarsen）上市，用于可使用外显子53跳跃策略进行治疗的杜氏肌营养不良（DMD）患者。阅读更多
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