罕见病新药市场小，患者少，不受风险投资青睐，没有资金研究怎么办？一个立志研发罕见病新药的小公司，不得不求助患者社区来帮助进行动物实验。没想到，这个求助在患者协会的网站上刊登后，很快就传开了。这个新药，就是针对进行性肌营养不良的治疗分子药。这个小公司，就是Triplex疗法公司。这个小公司，由新药研究者矢野隆光创办，公司处于初创阶段，缺乏资金，他一个人身兼数职，首席执行官又是技术主管。还在东京大学攻读博士学位时,这位研究者就发现，可以通过故意绕开遗传信息的翻译位置来合成蛋白质。这对于遗传性肌病尤其重要。这是因为，遗传性肌肉疾病因为正常基因出现缺陷，导致了无法读取正常的外显子的遗传信息。在基础研究中，他和同事开发出一种新的治疗分子，允许基因突变导致正常翻译的基因（如蛋白）无需读取正常的外显子遗传信息，就能够转化为最长蛋白质。为了把这个创新性项目继续推进，年，矢野成立一家制药，专注于开发这种新型治疗分子。他的目标就是沿着基础研究的方向，一直进行研究下去。去年3月，Triplex公司成功地向日本专利局提交了治疗分子的专利申请。这个治疗分子的第一个研究方向，就是杜氏进行性肌营养不良（DMD）。目前已经在实验室的细胞研究发现，肌营养不良基因的正常翻译功能得以恢复。但是，这个试验只是在细胞阶段，能否在实际患有DMD的“个体”水平的试验有没有效果，必须经过动物试验的检验。动物试验中，最关键的步骤，就是药物输送系统（DDS）。在细胞阶段的试验中，治疗分子可以直接进入细胞，但个体级实验必须通过静脉注射来确认其效果。因为，治疗肌肉疾病，通过静脉注射到血液中的治疗分子必须进入肌肉细胞，如骨骼肌和心肌，然后通过细胞膜安全进入细胞,才能起到作用。如果治疗分子在血液中分解或与其他蛋白质结合，那么治疗分子可能就会失去效果，前功尽弃。因此，动物试验必须使用特殊的药物输送系统（DrugDeliverySystem：DDS），在治疗分子到达目标肌细胞之前保持体内的稳定性。
(新药旨在针对肌营养不良蛋白的弱化和短促进行修正。公司照片）
经过多次反复试验，不断改进，在失败中不断学习，终于，矢野发现了可以允许在更接近人类临床应用的条件下使用小鼠进行测试的药物输送系统。但是，对于一个刚刚起步的小公司，投资一个新药动辄需要上亿美元的资金，而治疗罕见病的研究资金，风险投资公司纷纷冷眼相对，一口拒绝。没办法，他向日本肌营养不良协会（JMDA）发出求助，众筹资金来继续研究。“对于一家刚刚起步的私营药物发现风险投资公司来说，获得治疗罕见疾病的研究资金是困难的，但我相信，这次众筹将为未来发展所需的融资提供源头活"水"。“矢野在网站呼吁表示道。第一笔募金的目标是万日元，公司希望能”推进该项目，并将其转化为下一个开发步骤。今后，还需要进行动物试验，以详细测量药物的剂量、*性，以及使用大型哺乳动物进行动物试验。“下一步，公司将针对DMD小鼠模型进行实际的测试。“然后，我们检查肌营养不良症在DMD小鼠的骨骼肌和心脏等肌肉组织纤维中是否有表达，我们将使用药物输送系统DDS将治疗分子施用到全身，并统计确定治疗分子的效果。如果试验获得积极的结果，我们计划测量DMD小鼠对运动功能的影响。“2月10日，求助信在患者协会网站发布后，援助的手伸了出来。本来预计3月25日截至的募金，在刚刚公布的不到一周，已经达成了！19位人士伸出援手，共计万日元顺利达成。这些钱，紧紧张张可以用于完成正在进行的试验室研究。下一步，是更加关键的动物试验研究。“如果没有足够的DMD小鼠进行药理实验，我们无法获得可靠的动物测试数据，因此我们的目标是实现第二个目标。下一个目标金额设定在万日元附近。我想在资金上可以开始进行动物试验。“对于这个援助，这位东京大学的博士研究者深表感谢，让这个小公司的创新研究可以进行前行下去。“我衷心感谢你实现了我最初的目标。感谢你们的支持和帮助。“健点子小编注：尽管不断更多的