目前，全球罕见病已多达多种，它们大多为遗传病，常危及生命，患者却面临着确诊困难、误诊率高、吃不起特效药或无药可用等困境。从目前来看中国在罕见病治疗领域，仍有很大的不足，甚至都没有可以有效治疗的药物。而肌营养不良作为罕见病其中之一，这对于罕见病肌营养不良症患者以及家庭的确带来很多的影响，虽然国内西医目前没有什么有效治疗的药物，但是却还是有可以治疗的方法的。
肌营养不良症是指一种肌肉无力和支配运动肢体无力的一种遗传性疾病。是一种慢性疾病，肌营养不良具有先天性肌营养不良症、后天肌营养不良等多种情况。该病近年来发病率很高，在任何年龄均可发生。给我们的身体健康及生命安全构成了极大的威胁。男性多于女性。多因以走路延迟，动作笨拙，步履摇晃，起蹲或上下楼梯困难引起家长注意，作为家长来说需要对肌营养不良早期明显的症状进行了解：
一般肌营养不良症的患者在三至五岁之间发病，但是当孩子之后开始走路的时候就会有行走不稳的情况出现，但是大多数都会被家长误认为是一种正常现象，没有得到重视，常在入托后发现患儿运动能力较同龄儿差，动作不协调、笨拙，奔跑跟不上同龄儿童。肌营养不良患儿逐渐出现步态异常，行走摇摆，俗称鸭步，上楼困难，蹲下起来困难，多数患者在九至十二岁失去行走能力，二十岁左右夭折死亡。
目前西医是可以做一些相关的检查来确诊肌营养不良的，但是西医对肌营养不良没有什么成熟的治疗手段，临床的一般都会让患者服用一些联苯双安，加兰他敏，三磷酸腺苷以及激素等等进行治疗，虽然这些药物是有一些代谢活跃的作用，短时间内有一些效果，但是一旦停药，病情就会迅速发展，并且会过早的导致瘫痪去世。
这在中医看来属于痿症，痿症的病因病机与人的肝、脾、肾密切相联，而肌营养不良症又属痿症范畴，故治疗上均应从调理肝、脾、肾入手，加之本病有明显的家族遗传性，肌营养不良是一种免疫系统紊乱引起的疾病，而且以宝宝为多见，如果不及时冶疗肌营养不良症，会导致患者瘫痪。所以更应当考虑本病为先天肾气不足。其次是大多数宝宝均有偏食倾向，有一些患者缺乏微量元素“硒”。
肌营养不良症的女性，在备孕期间以及怀孕初期，都需要做好相应的检查。在怀孕初期的女性，医院检查胎儿的羊水以及肌肉组织，判断胎儿是否患上肌营养不良症，一旦发现肌营养不良的情况，则需要及时采取中医痿症之《复元奇方饮》医学措施治疗，从而解决问题所在。
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