基因治疗为传统疗法无效的疾病提供了可选择的治疗方案。自年以来，欧洲EMA和美国FDA已批准总共6种基因治疗产品：两种属于CART疗法，用于治疗血液肿瘤；4种用于治疗严重单基因遗传病，包括β地中海贫血、一种罕见的视力减退、脊髓性肌萎缩和一种罕见的原发性免疫缺陷。