外泌体是来源于细胞内膜的纳米级囊泡,包含有核酸、蛋白和脂质等生命物质,作为一种细胞间交流的机制,在生命活动中发挥着重要作用。年,诺贝尔生理学或医学奖颁给了在细胞间囊泡运输调控机制领域作出突出贡献的科学家,将外泌体研究的热度推向高潮。
外泌体示意图。(来源:[2])近期,一系列涉及大型制药公司的交易提示产业界正对外泌体敞开怀抱,将其作为向难以到达的组织递送核酸疗法的手段。仅在6月份,礼来、武田和拜耳就宣布了超过10亿美元的涉及外泌体公司的交易(下表)。此外,近年来,一些新的公司涌现出来,专注于开发治疗性外泌体或其他细胞外囊泡(extracellularvesicle,EV)作为基因和RNA疗法的载体,理由是它们具有作为核酸载体的天然倾向。
来源:NatureBiotechnology;制表:医药魔方
11月3日,发表于NatureBiotechnology的一篇文章介绍了外泌体等EV领域近期的投融资交易状况及研究进展,这些信息体现出了外泌体赛道的持续升温。
来源:NatureBiotechnology
在最近已经宣布的4项合作中有两项潜在价值为10亿美元左右的合作。其中最大的是礼来与英国EvoxTherapeutics的合作,它可能带来高达12亿美元的里程金。Evox开发的以中枢神经系统为靶点的外泌体将装载礼来公司的RNA干扰(RNAi)和反义寡核苷酸(ASO)疗法,靶向多达5个未公开的靶点。据Evox首席执行官AntonindeFougerolles所述,外泌体已经被证明可以跨越血脑屏障,但该公司的目标是通过在外泌体上构建配体来进一步提高中枢神经系统的靶向性。
来源:EvoxTherapeutics