自从今年5月获批，最新治疗进行性肌营养不良的新药有多少人接受了治疗呢?
日本新药（NipponShinyaku）今年5月获批，上市了针对外显子53跳跃的进行性肌营养不良（DMD）患者的维特拉森（viltolarsen）。
在最新的一个采访中，日本新药社长表示，一年预想的目标中，有三分之一的患者接受了这个新药的治疗。
Viltolarsen维特拉森是日本也是亚洲首个获批治疗DMD的新药，自从5月获批以来如今半年过去了。
(日本新药的维特拉森。网络照片）
在一个媒体的采访中，日本新日社长前川重信（ShigenobuMaekawa）制药业报纸《日刊药业》访谈中表示，目前预计每年接受治疗的名患者中，有三分之一的DMD患者接受了治疗，预计人数在40人左右。
这个按体重计算剂量的注射用新药通过每周一次的静脉点滴给药，剂量为每公斤80毫克，一瓶规格为毫克，日本的定价约为91，日元一瓶。这个价格为医保覆盖前的价格。
维特拉森继日本上市后，也美国也获批上市。目前公司已经开始针对DMD患者的援助计划。
美国食品药品监督管理局FDA表示，大约12个DMD患者中，就有一人可以适用外显子53跳跃的新药。
有16名DMD患者参加的临床试验中，其中8名患者在推荐剂量下接受维特拉森治疗，试验发现，这个新药有助肌营养不良蛋白的增加。在这项研究中，肌营养不良蛋白平均水平从基线的0.6%增加到第25周的5.9%。
针对外显子53跳跃的已经获批上市的新药目前有两个，一个是维特拉森，另一个是Sarepta公司的golodirsen。
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