Catabasis公司和西南德克萨斯大学的研究者合作研究Catabasis公司开发的抑制核因子治疗杜氏肌营养不良的药物Edasalonexent对肌养不良患者（DMD/BMD）心脏功能治疗的作用。
Edasalonexent的一/二期临床实验和公开标签的扩展实验取得了有希望的结果，目前公司正在开展三期的临床试验，临床实验将在美国开展，将招募位4到七岁的DMD患者，这些患者将随机分配为每天用药三次，每次每公斤体重毫克Edasalonexent或使用安慰剂，临床实验将持续52周，最初的研究报告将在年初公布。
肌营养不良是一组遗传性的神经肌肉疾病，患者的肌肉呈进行性的退化和萎缩。除了患者骨骼肌的退化萎缩以外，该病也会造成患者心脏肌肉的退化，导致心律异常和心力衰竭。患者的心脏问题叫做心肌症，是导致DMD/BMD患者死亡的主要因素之一。
这次合作研究的创意来自先前的发现，先前的研究发现Edasalonexent治疗对DMD患者和DMD动物模型的心脏功能有益处，合作期为一年。
公司首席科学官AndrewNichols在新闻发布会上说：“Edasalonexent有一种独特的机理作用于DMD/BMD患者的骨骼肌和心肌。这次合作研究的重点在于评估Edasalonexent对已经表现出明确心脏问题迹象的DMD实验鼠心肌治疗的作用。”
在研究中，研究者将密切观察实验鼠心脏的功能，组织学，生化指标，分子指标来判定治疗的临床效果，公司希望在年晚期就能够得到最初的结果报告。
美国西南德克萨斯大学神经肌肉疾病心肌症诊所的医学主任说：“目前的医疗水平不能满足对DMD/BMD患者骨骼肌和心肌的治疗，我的整个职业生涯都在试图改善心力衰竭患者的生命。我期待着Edasalonexent对DMD/BMD患者心肌的治疗作用。”
小编Vicky
DuchenneMuscularDystrophy(DMD，杜氏肌营养不良)，是一种严重的遗传性肌肉疾病。发病率在男婴高达1/，患病率为3/10万，其中2/3患者的母亲是致病基因携带者，另1/3由新发突变所致。患儿通常在3-4岁开始出现步态异常，10-12岁起逐渐丧失行走能力，20-30岁因心肺功能衰竭而死亡。DMD是一种与生俱来的罕见病，患儿则是被造物者定时的无辜生命。DMD患儿父母无言的痛楚，与社会对该类疾病无声的懵懂，形成了一个真空地带，等待着公众去探知、去感受、去帮助、去改变。
上海慈善基金会关爱DMD儿童罕见病专项基金（简称“DMD公益基金”）作为国内第一个专注于DMD罕见病的医普、诊疗、康护、疾病研究、患者救助、公共*策研究和社会扶持的专项基金。旨在从生命的长度、宽度和厚度出发，让每一位DMD患者尊严和价值得到体现。
上海集爱杜氏肌病关爱中心是由DMD医学专家、公益人士、社科专家、企业家等发起创设的专事杜氏肌病关爱活动的民办非盈利（公益）组织。中心在上海市民*局登记注册，与DMD公益基金合署办公。中心以关爱杜氏肌病为宗旨，通过医学诊疗康复研究、医学社会学研究、国内外专家医学协作、罕见病立法和相关社会公共*策研究与建议、DMD肌病家庭关爱活动、普及DMD知识和社会教育等手段，推进DMD在更为广泛的领域为社会所认知，让全社会都来