肌营养不良

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TUhjnbcbe - 2021/1/28 10:19:00

11月20日,礼来宣布与生物技术公司PrecisionBioSciences达成一项研究合作和独家授权,利用后者专有的ARCUS基因组编辑平台,研发遗传性疾病的潜在疗法。双方最初的研发重点将放在杜氏肌营养不良症以及两个其它未披露的基因靶点上。

根据协议条款,Precision将获得1亿美元的预付现金,以及万美元的股权投资。此外,如果礼来成功地将来自合作的一种疗法商业化,Precision还有资格获得每个产品最高4.2亿美元的潜在开发和商业化里程金以及销售版税。

分工方面,Precision主导临床前以及申报IND之前的研究,礼来则负责临床开发和商业化。Precision也可资助其中一种产品的临床开发,以换取该产品更高的提成率。

来源:Precision

Precision成立于年,是一家致力于利用其创新基因组编辑平台来改善生活的临床阶段的公司,目前已在纳斯达克上市。利用ARCUS,Precision已搭建了由多个现货型CAR-T候选疗法和体内基因纠正疗法组成的豪华管线,目标是为目前无充足治疗选择的遗传性和传染性疾病带来突破性新疗法。

现货型CAR-T疗法管线(来源:Precision)体内基因纠正疗法管线(来源:Precision)

基因组编辑技术使精确编辑活的生物体中的DNA成为了可能,开启了从源头纠正遗传性疾病的可能性。Precision的ARCUS是一种独特的多功能基因组编辑平台,由一种名为I-CreI的天然基因组编辑酶衍生而来(在莱茵衣藻中进化的I-CreI能够对细胞内的DNA进行高度特异性的切割),这种核酸内切酶能够被优化,以控制其效力和特异性。

ARCUS的优势(来源:Precision)

据公司

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