MatthewWood
牛津大学神经科学系教授PepGen联合创始人MatthewWood表示：“PepGen的细胞穿透肽（CPP）技术代表了重要的一步变化，因为我们成功地优化了细胞吸收，同时设计出了历史上影响该方法早期尝试的安全信号。我很高兴看到我们的进步得到了顶级投资者的支持，并期待看到转化到临床。”DMD是PepGen的主要适应症之一，是一种毁灭性的遗传性神经肌肉疾病，影响了全球-例男性出生中的一名。CarolineGodfrey
PepGen首席执行官兼联合创始人CarolineGodfrey博士说：“出生于杜氏肌营养不良症的患者缺乏肌营养不良蛋白，肌营养不良蛋白是赋予肌肉结构完整性的关键蛋白质。”“PepGen正在开发独特的，专有的可穿透细胞的肽，我们希望它将改善现有的外显子跳跃方法在DMD患者中恢复肌营养不良蛋白表达的功效。”PepGen平台的主要优势在于其独特的潜力，可以覆盖受DMD以及其他遗传性神经肌肉和心血管疾病影响的所有组织。值得注意的是，与其他方法不同，PepGen的候选药物会强烈分布到心脏组织。在这些破坏性疾病中，心脏病是发病率和死亡率的关键原因。RaminFarzaneh-Far
PepGen执行主席RACapitalManagement风险合伙人RaminFarzaneh-Far医学博士说：“PepGen肽的独特之处在于它们可以穿透心脏组织，解决DMD患者随着年龄增长而面临的主要且日益严重的问题。”“随着最近批准的能使骨骼肌中肌营养不良蛋白小幅增加的治疗方法，患者可能会走动并活得更长，但这反过来有望将发病率和死亡率的负担转移到心脏病的流行上，而这种流行病还不足以解决这一问题。目前的DMD疗法可以解决。”CureDuchenneVentures的首席执行官DebraMiller说：“我们相信，PepGen代表了一种潜在的突破性方法，DMD患者及其护理人员一直希望这种方法突破。几乎所有DMD患者都患有心肌病，并且心力衰竭在这一人群中很普遍，因此解决这一未得到满足的需求的疗法有望对Duchenne社区产生重大影响。”除DMD之外，PepGen还提供针对罕见的神经肌肉和神经系统疾病的药物，特别