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什么是“基因剪刀”？
在介绍什么是CRISPR技术之前，我们先来了解一下基因编辑。
基因编辑技术，通俗来讲就是通过基因编辑工具来精准地改变基因组序列。DNA是双链结构，基因编辑工具就像一把剪刀，可以准确地在链上的某一个位点插入、删除、修改目标基因，是一种具有非常广阔应用前景的颠覆性技术，但其在应用发展过程中所产生的潜在风险也引发了不少争议和讨论。
作为一项重要的平台技术，基因编辑的应用前景是非常广泛的，比如，基因编辑技术是基因治疗的关键核心技术。基因突变导致的许多重大遗传疾病，有望通过基因编辑在基因水平上进行错误DNA序列的矫正得到治愈。
目前，科学家们针对高血氨症、血友病、地中海贫血、先天性黑蒙、杜氏肌营养不良等许多遗传性疾病在动物模型中成功进行了基因编辑介导的基因治疗，能够有效改善病症。
在此基础上，我们来看看什么是CRISPR技术。
CRISPR全称是“clustered,regularlyinterspaced,shortpalindromicrepeats”（即成簇、规律间隔的短回文重复序列）的缩写。利用这种序列，细菌可以对侵袭过它的病*产生“记忆”。
CRISPR/Cas9基因剪刀CRISPR-Cas9是一种基因编辑工具，其中Cas9酶就像一对能够切割DNA链的分子剪刀。一旦酶在特定位点切割DNA，就可以进行插入和编辑，从而改变DNA序列。所谓“基因编辑技术”，就是能够让人类对目标基因进行“编辑”，实现对特定DNA片段的敲除、加入的一项技术。
CRISPR/Cas9“基因剪刀”示意图
CRISPR/Cas9是继“锌指核酸内切酶（ZFN）”、“类转录激活因子效应物核酸酶（TALEN）”之后出现的第三代“基因组定点编辑技术”。
作为基因技术中最锐利的工具之一，CRISPR/Cas9”基因剪刀”可以方便研究人员精确地改变动物、植物和微生物的DNA。与以往的基因组编辑技术相比，CRISPR/Cas9在疾病治疗前景优势非常明显：它的设计和制造极其简单，技术门槛很低（只需要设计一段几十个碱基构成的CRISPR序列）；它的打击效率非常高，甚至可以实现一次发射、多重打击（可以一次基因治疗使用多个CRISPR片段，同时修改几个疾病位点）；它的打击方式更加多样化（已经证明，使用CRISPR、Cas9技术，可以对特定基因组位点实现删除、修复、替换等等功能）。2
基因编辑技术的应用与挑战
高效便捷也使得CRISPR/Cas9技术具备广泛的市场价值。有市场分析认为，几年之内以CRISPR为基础的基因组编辑市场会达到每年数十亿美元的市场规模。而更乐观的估计则认为，这是一个年销售额接近亿美元的庞大市场。近年来，国内外出现了不少企业致力于该技术的研究及应用。以联想之星被投企业瑞风生物为例，该公司是一家处于临床前阶段、致力于开发具有治愈性价值的基因药物的高科技企业，利用CRISPR等前沿技术，进行地中海贫血等罕见病基因疗法的开发，由基因行业成功的连续创业者梁峻彬博士和全球首位人类胚胎基因编辑的明星科学家**就教授共同创立。瑞风生物研发团队来自美国MD安德森癌症中心、纽约大学和中山大学等知名研究机构，从掌握生命活动本质的底层代码出发，以人才和技术为驱动力，结合基因编辑和基因组学等领先手段，聚焦于新一代核酸层面高度可编程药物（ProgrammableMedicine）的创新。长期而言，公司围绕包括遗传病、慢性疾病和癌症在内的多种重大疾病开展工作，为治疗病人服务，其使命便是基于革新性的技术，开发针对严重疾病的治愈性药物。
利用基因编辑技术CRISPR/Cas9，科学家们已经做出了许多成果。基于CRISPR-Cas9技术，研究人员们正在探索艾滋病、阿尔茨海默病、精神分裂症等疾病的治疗方法。
年9月，中国科学家利用CRISPR-Cas9完成了世界首例基于基因编辑干细胞治疗艾滋病和白血病的案例。中国研究团队在顶级医学杂志《新英格兰医学杂志》上发表论文称，已经建立了基于CRISPR在人成体造血干细胞上进行CCR5基因编辑的技术体系，实现了经基因编辑后的成体造血干细胞在人体内长期稳定的造血系统重建。
但需要注意的是，基因编辑技术同样面临着伦理道德考验。当前，多国都有法律限制着基因工程的应用。世界卫生组织也成立了专家组，旨在为人类基因组编辑的治理和监督制定全球标准。相信未来随着技术与伦理的持续发展完善，基因编辑技术将不断造福人类。
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