一边是辉瑞,一边是萨雷,基因治疗进行性肌营养不良的基因治疗,到底谁领先?
一边是辉瑞的三期临床试验,规模大(99名患者),进展快(今年年底),稳扎稳打;
一边是萨雷,突然宣布,三期临床试验前先行一个小规模(最多10人)的试验,第一次使用商业化生产的载体,独树一帜;
一边是新冠疫情仍然肆虐,给临床试验蒙上层层阴影,
一边是期待的患者和家庭,焦急中不断询问跟进和