刚刚过去的一个月并不令人振奋，继瑞士药企Santhera宣布，因为临床试验效果不佳，停止开发艾迪苯醌之后，又一个口服治疗进行性肌营养不良（DMD）的新药遭打击。
这个在研的新药，就是edasalonexent（译：伊达沙龙）
开发伊达沙龙的药企，Catabasis刚刚宣布，最后阶段的临床试验北极星DMD试验没有达到主要终点，即肌肉炎症的改善。
不仅如此，这个临床试验的次要终点，北极星治疗评估（NSAA）的基线变化，与安慰剂相比，也没有达到终点。
这说明，这个北极星评估测试站立时间，10米步行/跑步，和4个台阶的爬升，也没有显示统计学上的显著改进。
虽然临床试验显示，安全并且耐受性良好，药企还是忍痛宣布，停止一切伊达沙龙的开发计划。
这个终止包括正在进行的GalaxyDMD延展性研究。
受此消息打击，纳斯达克上市的Catabasis公司股票下滑近8%。
有望替代激素
伊达沙龙是一种针对NF-kβ通道的在研新药。
通过抑制NF-Kβ，阻断这条信号通路，有望帮助保存年轻的，仍能够行走的年幼的DMD孩子的肌肉功能，保护肌肉不至于继续萎缩。
医院袁云教授此前的一篇文章介绍，活化β细胞的核因子(NF-κB)参与了生理性炎症过程。
(NF-Kβ作用原理。网络照片）
众所周知，炎症是进行性肌营养不良治疗的主要原因。kβ核酸因子是激活炎症基因表达的一个转录调节器,它是炎症发生的信号。通过抑制这个因子，有望保持肌肉健康，延缓肌萎缩病情进展。
因此，这个有希望的靶点，引起了许多医生和患者的