意大利药企Italfarmaco（伊塔尔法马科）集团最新提供Givinostat（吉维诺斯特）的临床开发计划的最新情况，
这个正在临床试验的新药，是专有的组蛋白脱乙酰酶（HDAC）抑制剂，研究治疗杜氏肌营养不良（DMD）和贝克肌营养不良(BMD)。
和外显子跳跃的治疗不同的是，Givinostat不分突变类型。其作用原理是延缓病情的进展。
（Givinostat针对肌肉炎症，延缓肌营养不良进展。网站照片）
最新的临床试验更新显示，经过12个月的治疗，与使用安慰剂的控制组相比，使用Givinostat治疗的DMD患者的肌肉脂肪渗透率较低。
这个临床试验虽然是一个国际多中心，意思是在意医院和医疗中心进行，可是，也无法避免地受到了肆虐各地的新冠病*疫情的影响。
公司负责研发的负责人表示，医院进行影像分析，衡量肌肉的功能和进展，医院目前不允许儿童去接受MRI，因此，招募患者的工作已经被迫停止。
不过，一个独立的学术委员会建议，继续进行三期临床试验。
这个独立数据监测委员会（IDMC）建议，根据中期成像分析，继续进行试验。
一般临床试验都有进行一个可行性分析，如果预计无法取得成果，就不会浪费资源和时间去继续下去。但是，这个建议说明，试验有希望取得成果。
此外，公司还宣布，经过重新估计后，支持减少参加第三阶段临床试验所需的患者数量。本来，这个三期临床试验预计招募名患者，年龄从6岁到17岁，只有能行走，而且在过去6个月接受激素治疗。
组蛋白脱乙酰酶（HDAC）抑制剂不是一个全新的新药靶点，许多公司都已经有所涉足，而且在治疗其他疾病方面已经有所斩获。
但是，HDAC抑制剂用于进行性肌营养不良目前并不多，主要的研发药企就是意大利的药企Italfarmaco。
除了在研究治疗比较严重的肌营养不良DMD患者，Italfarmaco还在研究用于治疗BMD，目前处在临床二期试验阶段。
受到疫情影响，这个三期临床试验本来预计将在年出结果，但是，延期预计不可避免。具体要延长多少时间尚不明确，但是，公司希望只是几个月的时间。
在最新的临床试验更新中，该公司最后表示，从此前在DMD患者治疗的第二期临床研究的长期跟踪分析的数据表明，与公布的自然病史数据相比，在类固醇激素治疗中加入Givinostat，会延迟疾病进展。
公司新闻稿：