肌营养不良

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TUhjnbcbe - 2020/12/8 14:38:00

社群呼吁

冻力宝贝关爱中心呼吁全国DMD患者及家长群体的支持与凝聚!助力企业、促进*策,期待年,推动中国纳入SRP-全球临床试验范围,放大中国的患者迎接疾病治愈希望的到来。

内容提示

下文中文内容由中国患者家长翻译,如中英内容存在理解偏差,则以英文内容为准。(点击左下方阅读原文可以查看英文,为便于大家查看,我摘抄了中文部分)

1、为什么罗氏要和Sarepta合作?

罗氏已与SareptaTherapeutics签订了关于杜氏肌营养不良症(DMD)疾病治疗的许可与合作协议,获得SRP-(不包括美国)的独家商业权利,以及Sarepta对于DMD基因治疗和选择在美国以外的更广泛的DMD投资组合的权利。SRP-尚处于临床阶段,有可能改变患有这种毁灭性儿科疾病的患者和家庭的生活,DMD这种疾病目前尚无有效的治疗方案。而这种基因疗法在我们的神经肌肉产品组合中是一个巨大的战略配合,提供了利用和建立我们现有的基础设施、知识以及与神经肌肉病患者组织的关系机会。SRP-也将使我们扩大我们的基因治疗能力和存在。

2、最近宣布终止您自己的内部DMD计划。这一终止是否与Sarepta的合作有关?不,终止内部DMD计划与Sarepta的合作没有任何关系。根据独立数据监测委员会(iDMC)的建议,我们决定停止DMDRG的临床开发计划。iDMC对II/III期SPITFIRE研究进行了预先计划的无效性分析,并指出该研究不太可能达到其主要终点。我们一直在与Sarepta进行讨论,我们很高兴现在能够宣布这一伙伴关系。与Sarepta的合作表明我们致力于为DMD患者寻找新的治疗方案。

3、随着Spark的收购和这次合作,罗氏现在是否越来越

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