科研动态
lScience：新型基因编辑技术进展——成功阻断肌营养不良
近日，一项刊登在国际杂志Science上的研究论文中，来自美国西南医学中心的研究人员通过研究，利用一种新型的基因编辑技术成功地在年轻小鼠中阻断了杜氏肌营养不良（DMD）的进展。如果该技术可以有效且安全地用于DMD患者中，那么其或将帮助开发首个基于基因编辑的疗法来治疗人类致死性的疾病。
本文研究中研究人员成功利用一种基因编辑技术永久性地纠正了引发幼年小鼠的DMD突变，研究者EricOlson表示，这种基因编辑技术不同于其他的治疗性手段，因为其可以彻底消除引发DMD的病因。早在年我们就利用CRISPR/Cas9介导的基因编辑技术成功地纠正了小鼠生殖细胞中的突变从而成功抑制了肌营养不良症的发生，这就为开发新型基于基因组编辑的新型疗法来治疗DMD埋下了伏笔，同时也为基因编辑技术在临床中的使用带来了极大的挑战。
研究人员在DMD患者和大量的临床前动物模型中证实了新型基因编辑技术的效果，这样研究者就可以利用基因组编辑的技术来纠正引发DMD的遗传突变，从而就将加速人类治疗诸如DMD等致死性疾病的进程了；研究人员希望后期可以迅速将在DMD小鼠模型中获得的成果迅速转化到患DMD的人类机体中。来自：生物谷
临床动态
l新型记忆药物已进入Ⅰ期临床试验
近日，一项用于改善记忆的实验性药物正在进行1期临床安全性试验，这种名为BPN的化合物或许可以帮助开发治疗神经性疾病的新型疗法，研究人员AmirTamiz说道，我们很高兴化合物BPN可以进入1期临床试验，而且我们期待该化合物进行安全性试验的结果，这项研究由国立神经病与中风研究所和美国国立卫生院老化研究所支持。
化合物BPN是首个磷酸二酯酶4D负向变构调节子（PDE4D-NAM），PDE4D是一种特殊的酶类，其在神经细胞间的形成上扮演着重要角色，此外阻断PDE4D可以增加环腺苷酸的活性，环腺苷酸是一种增强学习和记忆能力的蛋白质。PDE4的抑制剂咯利普兰（Rolipram）是PDE4的另外一种抑制剂，其可以改善阿尔兹海默氏症、中风及外伤性脑损伤的小鼠模型的认知表现，尽管咯利普兰目前在动物研究中证实有效，但因其存在严重的副作用，因此并不能用于临床，而化合物BPN或许是一种治疗痴呆症及阿尔兹海默氏症的可能性疗法，而且相比咯利普兰而言其副作用较小。来自：生物谷
其他动态
l三星量产全球最强大生物芯片
目前，健康类的智能硬件越来越多，如果把尽可能多的功能集成到芯片中很考验半导体厂商的功底。挖掘到这一市场重大潜力的三星于今天宣布，全球功能最强大的生物处理器（SamsungBio-Processor）已经量产，终端产品将在明年上半年上市。
据韩联社报道，三星这款生物处理器是业界首款全方位健康解决方案芯片，可测量体脂率、肌肉量、心率、皮肤温度和压力水平。三星LSI营销副总BenK.Hur指出，三星生物处理器结合了AFE（模拟前端）、微控制器（MCU）、电源管理IC、数字信号处理器（DSP）以及嵌入式闪存（eFlash），可以处理5种不同的生物特征信号，是当今市面上功能最多的健康和健身监控芯片。
三星日前表示，他们已经研发出了可内置于智能手机保健功能的保健芯片，该芯片集成了模拟前端(AFE)、微控制器单元(MCU)、电源管理集成电路(PMIC)、数字信号处理器(DSP)和eFlash闪存存储，无需任何外部处理器，就可自行处理检测到的生物信号，综合测量人的心率、心律、体脂肪、骨骼肌质量、表皮温度、应力水平等等。
据悉，该处理器大小仅有一般保健芯片的四分之一，是专门针对健康类可穿戴设备开发的，包括智能手环、智能手表等，主要用于满足用户日常监控个人身体健康状态的需求。目前，该处理器已经开始量产，相关可穿戴设备预计在明年上半年上市。此外，三星电子还计划向客户提供可穿戴设备搭载生物处理器的标准配置，帮助客户开发新产品。来自：Biotech
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