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最新的海南乐城先行区出台新*，已经获批治疗杜氏肌营养不良的Imflaza（地夫可特）可以在先行区内供患者使用。药品价格将进行谈判，目标价格是一年35，美元，约合人民币，元。
这个价格，患者愿意接受吗？
在回答这个问题之前，让健点子小编带你了解一项Emflaza的前世今生。
Emflaza（地夫科特）是一种具有抗炎和免疫抑制剂的类固醇激素用药，最早由马拉松制药开发。三年前的年2月，首次获得FDA批准,用于治疗5岁及5岁以上的DMD患者。
Emflaza有片剂和口腔溶液两种剂型。按照患者体重来计算服用剂量。
（地夫可特口服溶液包装标签）
在年新药上市前夕，马拉松公司将Emflaza以1.4亿美元卖给了PTC公司。而PTC公司开发了治疗无义突变肌营养不良的PTC-，上市名为Ataluren。
年，PTC公司提出申请，获得批准将Emflaza(地夫科特)用于2岁至5岁之间的杜氏肌肉营养不良症（DMD）患者。
这意味着，这个新药就可以用于2岁以上的杜氏肌营养不良患者。
临床试验结果怎样？
地夫科特的研究建立在一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的52周研究上，研究人群包括了名5至15岁的男性儿童患者，他们都是确诊肌营养不良蛋白基因的突变，并且均在5岁以前开始发病，
所有这些患者的血清肌酐激酶（CK）都明显高于正常人，是正常上限的10倍。
在试验中，患者被随机接受地夫科特（0.9或1.2毫克/公斤/天）治疗，或安慰剂治疗。
（地夫可特片剂）
治疗12周后与安慰剂进行比较。在12周后，安慰剂患者被重新随机接受地夫科特或活性药物治疗；所有患者继续治疗40周。
结果表明，与安慰剂和活性药物比较，接受地夫科特治疗的患者的治疗效果在基线上是有比较性的。虽然不是预先规定的统计分析，但与安慰剂相比，本剂量组在第52周显示了治疗效果的持久性。
从几个时间段的测量数据来看，病人的身体功能，从仰卧开始站立的时间，爬4层楼梯的时间，以及步行或跑步30英尺的时间，本剂量均比安慰剂更加有数据上的支持。
经过治疗的DMD患者的平均肌肉力量有着整体稳定性。在另一项对29名男性患者的试验中，效果持续周。
此外，虽然没有统计控制多个比较，患者在似乎在失去行走能力比那些接受安慰剂治疗的患者为晚。
不良反应怎样？
作为糖皮质激素的一种，Emflaza也有不良反应。在批准文件中，FDA列入了以下的不良反应：
最常见的副作用包括面部浮肿、体重增加、食欲增加、上呼吸道感染、咳嗽、不寻常的白天排尿、频繁头发生长和胃周围的脂肪过多（中部肥胖症）。
其他不太常见的副作用包括：内分泌功能问题、容易感染、血压升高、胃肠道穿孔风险、严重皮疹、行为和情绪变化、骨骼密度降低和白内障等视力问题。
此外，接受免疫抑制剂量的皮质类固醇的患者不应接种活疫苗或活减*疫苗。
除了地夫可特，还有其他三个国外获批治疗DMD的新药也纳入了海南先行区的新药名单。这三个新药是：
PTC公司欧盟有条件批准，治疗无义突变DMD的Ataluren（PTC-）
Sarepta公司美国批准针对外显子51跳跃的eteplirsen
Sarepta公司美国批准针对外显子53跳跃的golodirsen
据先行区客服回应DMD患者家长的反馈来看，这个获批治疗杜氏肌营养不良的Imflaza（地夫可特）在海南乐城先行区可以使用，药品价格将进行谈判，目标价格是一年35，美元，约合人民币，元。
(海南先行区就地夫可特回复DMD患者家长）
对于这个价格，你会选择治疗吗？
对于其他的三种新药，你的看法怎样?
请回答以下的健点子问卷调查，以便了解具体的需求。多谢！
参考：